Harvinaislääkkeiden luotto
Mikä on harvinaislääkkeiden luotto?
Harvinaislääkehyvitys on liittovaltion verohyvitys,. joka antaa lääkeyhtiöille kannustimia kehittää lääkkeitä ja hoitoja harvinaisiin sairauksiin, jotka vaikuttavat pieniin väestöryhmiin. Luotto on suunniteltu auttamaan lääkeyrityksiä alentamaan kehityskustannuksiaan.
Hyvitys kattaa 25 % hyväksytyn kliinisen testauksen kustannuksista. Harvinainen sairaus on sairaus, jota sairastaa alle 200 000 ihmistä Yhdysvalloissa, tai sairaus, joka vaikuttaa yli 200 000 ihmiseen, mutta johon ei ole kohtuullista olettaa, että hoitoa voidaan kehittää kannattavasti .
Harvinaislääkkeiden luoton ymmärtäminen
Harvinaislääkehyvitystä voi hakea riippumatta siitä, suorittaako lääkeyritys kliiniset tutkimukset itse tai tekee sopimuksen kolmannen osapuolen kanssa. Useimmissa tapauksissa testaus on suoritettava Yhdysvalloissa muita häiriöitä .
Harvinaisuuksista huolimatta orvotaudit vaikuttavat suuriin ihmisiin. Arviolta 30 miljoonaa ihmistä Yhdysvalloissa kärsii 7 000 harvinaisesta sairaudesta, mutta 95 prosentilla näistä sairauksista ei ole hoitoa tai parannuskeinoa .
Harvinaislääkkeiden verohyvityksen tarkoituksena on kannustaa näiden harvinaisten sairauksien hoitojen kehittämistä. Ilman näitä verohelpotuksia lääkeyhtiöt joutuisivat veloittamaan korkeita hintoja, joihin potilailla ei olisi koskaan varaa.
Harvinaislääkkeiden luottohistoria
Vuonna 1982 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) tunnusti, että lääkeyhtiöillä ei ole kannustimia kehittää hoitoja harvinaisiin sairauksiin. Tästä oivalluksesta syntyi vuoden 1983 Orphan Drug Act -laki .
Ennen harvinaislääkelain hyväksymistä lääkeyhtiöt ja lääketieteen tutkijat eivät pystyneet eivätkä halunneet investoida erittäin harvinaisten sairauksien hoitoihin. Jokaiseen harvinaiseen sairauteen ei yksinkertaisesti ollut tarpeeksi potilaita, jotta lääkeyhtiöt voisivat periä kulujaan, saati tuottoa. Kliiniset tutkimukset maksavat tuhansia dollareita potilasta kohden, vaikka tutkijat löytäisivät tarpeeksi potilaita kokeiden suorittamiseen.
Vuosina 1983–2018 harvinaislääkkeiden verohyvitys tarjosi 50 %:n hyvityksen liittovaltion elintarvike-, lääke- ja kosmetiikkalain pykälän 505(i) mukaisesti testattujen lääkkeiden hyväksytyistä kliinisistä testauksista . Donald Trumpin hallinto alensi luottoa 50 prosentista 25 prosenttiin vuodesta 2018 alkaen . National Organization for Rare Disorders ja monet muut järjestöt kampanjoivat muutosta vastaan .
##Kohokohdat
Noin puolet hyväksytyistä hoidoista kuuluu onkologiaan (syövän hoitoon).
Laki hyväksyttiin vuonna 1983, ja se on johtanut yli 780 tuotteen hyväksymiseen yli 250 harvinaisen sairauden hoitoon.
Muita kannustimia ovat hakemusmaksujen alennukset ja seitsemän vuoden lääkeyksinoikeusikkuna.
Harvinaislääkkeitä koskeva laki antaa lääkeyhtiöille kannustimia kehittää hoitoja harvinaisiin sairauksiin, mukaan lukien 25 prosentin verohyvitys päteville kliinisille tutkimuksille.
