Essais cliniques
Essais cliniques : un aperçu
Les essais cliniques sont des études scientifiques de l'innocuité et de l'efficacité d'un nouveau médicament ou d'un autre traitement, menées sur des volontaires humains.
Aux États-Unis, les résultats des études sont un élément clé de la demande d'approbation d'une société pharmaceutique ou biotechnologique auprès de la Food and Drug Administration ( FDA ) pour introduire le médicament sur le marché.
Essais cliniques en profondeur
Des essais cliniques sont entrepris pour évaluer les médicaments, les dispositifs et les procédures. Les études prouvent qu'un traitement est utile ou nocif, et qu'il est plus efficace ou moins efficace qu'un traitement existant ou qu'un placebo.
Les médicaments subissent normalement trois phases d'essais cliniques. Dans la première phase, la méthode d'administration, la posologie et la sécurité d'un médicament sont testées sur un petit groupe de personnes. La deuxième phase utilise un groupe test plus important. La plupart des traitements échouent dans l'une de ces phases.
Il existe plusieurs types d'essais cliniques. Un essai à un seul bras n'a pas de groupe de comparaison. Un essai contrôlé randomisé (ECR) comprend deux groupes de patients, chacun pouvant recevoir soit le traitement à l'essai, soit un placebo inoffensif. Selon la conception de l'essai, la répartition du médicament par rapport au contrôle peut ne pas être de 50/50, souvent le vrai médicament étant administré jusqu'à deux tiers des participants à l'essai, en particulier lors des phases ultérieures.
S'il s'agit d'un essai en double aveugle, ni les patients ni les médecins ne savent de quel groupe il s'agit jusqu'à la fin de l'étude. Ce type d'étude est conçu pour éliminer les biais à la fois chez le patient et chez l'observateur, et l'assignation aléatoire du médicament par rapport au placebo est effectuée via un programme informatique.
Essais de phase 1
La phase 1 est l'introduction initiale d'un médicament expérimental ou d'une thérapie chez l'homme. Cette phase est la première étape du processus de recherche clinique impliqué dans le test de médicaments nouveaux ou expérimentaux. L'objectif principal des études de phase 1 est d'établir les effets secondaires du nouveau médicament, ainsi que son action métabolique et pharmacologique. Ceci est réalisé en administrant des doses croissantes du médicament expérimental aux participants à l'essai. Les chercheurs effectuent ensuite des recherches et des analyses détaillées sur divers aspects du médicament, y compris la réponse du corps à celui-ci, la méthode d'absorption, la façon dont il est métabolisé et excrété, et les niveaux de dosage sûrs.
Essais de phase 2
La phase 2 est la deuxième phase des essais cliniques ou des études pour un nouveau médicament expérimental, dans laquelle le médicament se concentre sur son efficacité. Les essais de phase 2 impliquent généralement des centaines de patients atteints de la maladie ou de l'affection que le médicament candidat cherche à traiter. L'objectif principal des essais de phase 2 est d'obtenir des données sur l'efficacité réelle du médicament dans le traitement d'une maladie ou d'une indication, ce qui est généralement réalisé grâce à des essais contrôlés étroitement surveillés, tandis que la sécurité et les effets secondaires continuent également d'être étudiés.
Essais de phase 3
Si un médicament ou un autre traitement atteint la phase 3 de l'essai, il sera testé sur un groupe plus large. Les essais de phase 3 sont utilisés pour obtenir des informations supplémentaires sur l'efficacité et l'innocuité du nouveau médicament afin d'évaluer le rapport bénéfice/risque de la thérapie et d'utiliser ces informations dans l'étiquetage du médicament, s'il est approuvé par la FDA. Ces essais sont des études à grande échelle qui impliquent la participation de plusieurs centaines à plusieurs milliers de patients dans plusieurs lieux d'étude. La durée moyenne des essais de phase 3 varie d'un an à quatre ans, et seuls 25 à 30 % des médicaments testés franchissent cette étape finale des tests.
La vue de l'investisseur
Seuls environ cinq pour cent de tous les médicaments développés passent les trois phases des essais cliniques et sont finalement approuvés pour la vente.
Les investisseurs dans les actions pharmaceutiques et biotechnologiques suivent de près les essais de médicaments. Ce n'est pas un choix d'investissement pour les timides, car un seul échec pourrait retarder un traitement prometteur pendant des années ou pour toujours. Si un médicament réussit, cela peut être une énorme aubaine pour l'entreprise et ses investisseurs. Si un médicament échoue à n'importe quelle étape du processus d'essais cliniques, il peut faire couler un stock. En conséquence, les stocks de médicaments peuvent être assez volatils et axés sur les gros titres.
Le processus d'approbation des médicaments
L'analyse statistique est un élément clé de l'évaluation des résultats d'un essai clinique. La principale question est de savoir si le traitement s'est avéré plus efficace qu'un résultat fortuit.
Cela peut être difficile à déterminer. Les sujets testés peuvent généralement être en meilleure santé ou en moins bonne santé que les patients qui utiliseraient réellement le traitement testé. C'est pourquoi un groupe test plus important est préférable à un petit groupe.
Le processus d'approbation de la FDA
Si un médicament réussit les essais aux États-Unis, une demande de nouveau médicament (NDA) est soumise à la FDA. Il s'agit de la dernière étape formelle prise par un promoteur de médicament et demande l'autorisation de commercialiser le nouveau médicament aux États-Unis. , et le procédé utilisé pour sa fabrication.
Une fois qu'un médicament atteint le stade NDA, la probabilité qu'il reçoive l'approbation de la FDA et qu'il soit commercialisé aux États-Unis dépasse 80 % .
Le dépôt d'une NDA n'entraîne généralement pas une augmentation substantielle du cours de l'action d'une société commanditaire publique. La plupart des spéculations sur le nouveau traitement prometteur ont probablement déjà eu lieu au cours des phases successives de ses essais cliniques.
Une demande abrégée de nouveau médicament (ANDA) est une demande écrite adressée à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour fabriquer et commercialiser un médicament générique aux États-Unis. Les demandes abrégées de drogue nouvelle sont « abrégées » puisqu'elles n'obligent pas le demandeur à mener des essais cliniques et nécessitent moins de renseignements qu'une demande de drogue nouvelle.
Points forts
Les essais cliniques déterminent si un nouveau traitement est à la fois sûr et efficace pour une utilisation sur les humains.
Les essais cliniques, qui se déroulent en trois phases, sont un élément clé du processus d'approbation des médicaments.
Environ 5 % seulement de tous les nouveaux traitements franchissent les trois obstacles, ce qui fait que les actions de biotechnologie et de médicaments sont très risquées mais aussi potentiellement très gratifiantes pour les investisseurs.
