临床试验

临床试验：概述

对人类志愿者进行的关于新药或其他治疗的安全性和有效性的科学研究。

在美国，研究结果是制药或生物技术公司申请美国食品药品监督管理局 ( FDA ) 批准将该药物推向市场的关键组成部分。

深度临床试验

进行临床试验以评估药物、设备和程序。这些研究证明了一种治疗是有益的还是有害的，并且它比现有的治疗或安慰剂更有效或更不有效。

药物通常经过三个阶段的临床试验。在第一阶段，药物的给药方法、剂量和安全性在一小群人身上进行测试。第二阶段使用更大的测试组。大多数治疗在这些阶段之一失败。

有几种类型的临床试验。单臂试验没有对照组。一项随机对照试验 (RCT) 有两组患者，每组患者可能接受测试治疗或无害安慰剂。根据试验设计，药物与对照的分配可能不是 50/50，通常有多达三分之二的试验参与者服用真正的药物，尤其是在后期阶段。

如果是双盲试验，在研究结束之前，患者和医生都不知道哪一组是哪一组。这种类型的研究旨在消除患者和观察者的偏见，药物与安慰剂的随机分配是通过计算机程序完成的。

第一阶段试验

第 1 阶段是向人类首次引入实验性药物或疗法。此阶段是涉及测试新药或实验性药物的临床研究过程的第一步。第一阶段研究的主要目标是确定新药的副作用，以及它的代谢和药理作用。这是通过向试验参与者施用增加剂量的实验药物来实现的。研究人员随后对药物的各个方面进行了详细的研究和分析，包括人体对药物的反应、吸收方式、代谢和排泄方式以及安全剂量水平。

第二阶段试验

阶段是针对实验性新药的第二阶段临床试验或研究，其中药物的重点是其有效性。第二阶段试验通常涉及数百名患有候选药物寻求治疗的疾病或病症的患者。 2期试验的主要目的是获得药物是否真的能治疗疾病或适应症的数据，这通常是通过密切监测的对照试验来实现的，同时还在继续研究安全性和副作用。

第三阶段试验

如果一种药物或其他治疗达到试验的第 3 阶段，它将在更大的群体中进行测试。 3 期试验用于获取有关新药有效性和安全性的更多信息，以评估治疗的益处与风险，并在药物标签中使用这些信息（如果获得 FDA 批准）。这些试验是大规模研究，涉及多个研究地点的数百至数千名患者的参与。第三阶段试验的平均持续时间从一年到四年不等，只有 25% 到 30% 的测试药物能够通过最后的测试阶段。

投资者观点

在所有开发的药物中，只有大约 5% 通过了所有三个阶段的临床试验并最终获准销售。

制药和生物技术股的投资者密切关注药物试验。对于胆小的人来说，这不是一个投资选择，因为一次失败可能会使有希望的治疗方法倒退数年或永远。如果一种药物真的成功了，这对公司及其投资者来说可能是一个巨大的福音。如果一种药物在临床试验过程的任何阶段都失败了，它可能会导致股价下跌。因此，药品库存可能会非常波动且受头条新闻驱动。

药物批准程序

统计分析是评估临床试验结果的关键组成部分。主要问题是治疗是否被证明比偶然结果更有效。

这可能很难确定。测试对象通常可能比实际使用正在测试的治疗的患者更健康或更不健康。这就是为什么一个更大的测试组比一个小的测试组更受欢迎的原因。

FDA 批准程序

如果一种药物在美国的试验成功，则向 FDA 提交新药申请(NDA)。这是药物赞助商采取的正式最后步骤，并寻求批准在美国上市新药 NDA 是一份综合性文件，包含 15 个部分，包括动物和人体研究的数据和分析、药物的药理学、毒理学和剂量，以及用于制造它的过程。

一旦一种药物进入 NDA 阶段，它获得 FDA 批准并在美国上市的可能性超过 80% 。

提交 NDA 通常不会导致上市保荐公司的股价大幅上涨。大多数关于这种有前途的新疗法的猜测很可能已经发生，因为它正在经历其临床试验的连续阶段。

简略新药申请(ANDA) 是向美国食品和药物管理局 (FDA) 提出的在美国生产和销售仿制药的书面请求。缩写的新药申请是“缩写的”，因为它们不需要申请人进行临床试验，并且比新药申请需要更少的信息。

＃＃ 强调

• 临床试验确定一种新的治疗方法对人类使用是否既安全又有效。

• 临床试验分三个阶段进行，是药物批准过程的关键组成部分。

• 所有新疗法中只有约 5% 通过了所有三个障碍，导致生物技术和药物股风险很高，但对投资者来说也可能获得丰厚回报。