Badania kliniczne

Badania kliniczne: przegląd

Badania kliniczne to badania naukowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności nowego leku medycznego lub innego leczenia, prowadzone na ludzkich ochotnikach.

W Stanach Zjednoczonych wyniki badań są kluczowym elementem wniosku firmy farmaceutycznej lub biotechnologicznej o dopuszczenie przez Food and Drug Administration ( FDA ) do wprowadzenia leku na rynek.

Szczegółowe badania kliniczne

W celu oceny leków, urządzeń i procedur podejmowane są próby kliniczne. Badania są dowodem na to, że leczenie jest pomocne lub szkodliwe oraz że jest bardziej lub mniej skuteczne niż istniejące leczenie lub placebo.

Leki zwykle przechodzą trzy fazy badań klinicznych. W pierwszej fazie metoda podawania, dawkowanie i bezpieczeństwo leku są testowane na małej grupie osób. Druga faza wykorzystuje większą grupę testową. Większość zabiegów kończy się niepowodzeniem w jednej z tych faz.

Istnieje kilka rodzajów badań klinicznych. W badaniu jednoramiennym nie ma grupy porównawczej. Randomizowane kontrolowane badanie (RCT) obejmuje dwie grupy pacjentów, z których każda może otrzymać albo leczenie testowe, albo nieszkodliwe placebo. W zależności od projektu badania, alokacja leku w porównaniu z grupą kontrolną może nie wynosić 50/50, często z prawdziwym lekiem podawanym nawet dwóm trzecim uczestników badania, zwłaszcza w późniejszych fazach.

Jeśli jest to badanie z podwójnie ślepą próbą, ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, która grupa jest którą, aż do zakończenia badania. Ten rodzaj badania ma na celu wyeliminowanie uprzedzeń zarówno u pacjenta, jak i obserwatora, a losowe przyporządkowanie leku do placebo odbywa się za pomocą programu komputerowego.

Próby fazy 1

Faza 1 to wstępne wprowadzenie eksperymentalnego leku lub terapii u ludzi. Ta faza jest pierwszym krokiem w procesie badań klinicznych związanych z testowaniem nowych lub eksperymentalnych leków. Głównym celem badań I fazy jest ustalenie skutków ubocznych nowego leku, a także jego działania metabolicznego i farmakologicznego. Osiąga się to poprzez podawanie uczestnikom badania coraz większych dawek eksperymentalnego leku. Naukowcy następnie przeprowadzają szczegółowe badania i analizy dotyczące różnych aspektów leku, w tym reakcji organizmu na niego, metody wchłaniania, sposobu jego metabolizmu i wydalania oraz bezpiecznych poziomów dawkowania.

Próby fazy 2

Faza 2 to druga faza prób klinicznych lub badań nad eksperymentalnym nowym lekiem, w której lek koncentruje się na jego skuteczności. Badania fazy 2 zazwyczaj obejmują setki pacjentów z chorobą lub schorzeniem, które kandydat na lek chce leczyć. Głównym celem badań fazy 2 jest uzyskanie danych na temat tego, czy lek faktycznie działa w leczeniu choroby lub wskazania, co jest na ogół osiągane w kontrolowanych badaniach, które są ściśle monitorowane, podczas gdy bezpieczeństwo i działania niepożądane również są nadal badane.

Próby fazy 3

Jeśli lek lub inne leczenie osiągnie fazę 3 badania, zostanie przetestowany na większej grupie. Badania fazy 3 służą do uzyskania dodatkowych informacji o skuteczności i bezpieczeństwie nowego leku, aby ocenić korzyści w stosunku do ryzyka terapii i wykorzystać te informacje w oznakowaniu leku, jeśli jest to zatwierdzone przez FDA. Badania te są badaniami na dużą skalę, w których bierze udział od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów w wielu lokalizacjach badawczych. Średni czas trwania badań fazy 3 waha się od jednego roku do czterech lat, a tylko od 25 do 30 procent testowanych leków przechodzi ten ostatni etap testów.

Spojrzenie inwestora

Tylko około pięć procent wszystkich opracowywanych leków przechodzi wszystkie trzy fazy badań klinicznych i ostatecznie zostaje dopuszczonych do sprzedaży.

Inwestorzy w akcje farmaceutyczne i biotechnologiczne uważnie śledzą badania leków. Nie jest to wybór inwestycyjny dla osób o słabych nerwach, ponieważ pojedyncza porażka może cofnąć obiecujące leczenie na lata lub na zawsze. Jeśli lek odniesie sukces, może być ogromnym dobrodziejstwem dla firmy i jej inwestorów. Jeśli lek zawiedzie na jakimkolwiek etapie procesu badań klinicznych, może zatonąć. W rezultacie zapasy leków mogą być dość niestabilne i kierowane nagłówkami.

Proces zatwierdzania leków

Analiza statystyczna jest kluczowym elementem oceny wyników badania klinicznego. Podstawowym pytaniem jest, czy leczenie okazało się bardziej skuteczne niż wynik przypadkowy.

To może być trudne do ustalenia. Badani mogą być ogólnie zdrowsi lub niezdrowi niż pacjenci, którzy faktycznie stosowaliby badane leczenie. Dlatego preferowana jest większa grupa testowa niż mała.

Proces zatwierdzania przez FDA

Jeśli lek pomyślnie przejdzie próby w Stanach Zjednoczonych, do FDA zostaje złożone zgłoszenie nowego leku (NDA). Jest to formalny ostatni krok podjęty przez sponsora leku i ubiegający się o zgodę na wprowadzenie nowego leku na rynek w Stanach Zjednoczonych. NDA to obszerny dokument z 15 sekcjami zawierającymi dane i analizy dotyczące badań na zwierzętach i ludziach, farmakologii, toksykologii i dawkowania leku , oraz proces użyty do jego produkcji.

Gdy lek osiągnie etap NDA, prawdopodobieństwo, że zostanie on zatwierdzony przez FDA i wprowadzony do obrotu w USA, przekracza 80% .

Złożenie NDA zazwyczaj nie skutkuje znacznym wzrostem ceny akcji spółki publicznej będącej sponsorem. Większość spekulacji na temat obiecującego nowego leczenia prawdopodobnie już się pojawiła, gdy przechodził on przez kolejne fazy badań klinicznych.

Skrócone zgłoszenie nowego leku (ANDA) to pisemny wniosek skierowany do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) o wyprodukowanie i wprowadzenie na rynek leku generycznego w Stanach Zjednoczonych. Skrócone wnioski o nowy lek są „skrócone”, ponieważ nie wymagają od wnioskodawcy prowadzenia badań klinicznych i wymagają mniej informacji niż wniosek o nowy lek.

Przegląd najważniejszych wydarzeń

• Badania kliniczne określają, czy nowa terapia jest zarówno bezpieczna, jak i skuteczna w zastosowaniu u ludzi.

• Badania kliniczne, które są prowadzone w trzech fazach, są kluczowym elementem procesu zatwierdzania leków.

• Tylko około 5% wszystkich nowych metod leczenia pokonuje wszystkie trzy przeszkody, co sprawia, że akcje spółek biotechnologicznych i leków są wysoce ryzykowne, ale także potencjalnie bardzo satysfakcjonujące dla inwestorów.