임상 시험

임상 시험: 개요

인간 자원자를 대상으로 수행되는 신약 또는 기타 치료법 의 안전성과 효능에 대한 과학적 연구입니다 .

미국에서는 연구 결과가 의약품을 시장에 출시하기 위해 FDA (식품의약국) 승인을 위해 제약 또는 생명 공학 회사의 신청서의 핵심 구성 요소입니다.

심층 임상 시험

임상 시험은 약물, 장치 및 절차를 평가하기 위해 수행됩니다. 연구는 치료법이 도움이 되거나 유해하며 기존 치료법이나 위약보다 더 효과적이거나 덜 효과적이라는 증거입니다.

약물은 일반적으로 3단계의 임상 시험을 거칩니다. 첫 번째 단계에서는 약물의 전달 방법, 투여량 및 안전성을 소수의 사람들에게 테스트합니다. 두 번째 단계에서는 더 큰 테스트 그룹을 사용합니다. 대부분의 치료는 이러한 단계 중 하나에서 실패합니다.

임상 시험에는 여러 유형이 있습니다. 단일군 시험에는 비교군이 없습니다. 무작위 대조 시험(RCT)에는 두 그룹의 환자가 있으며 각 그룹은 테스트 치료 또는 무해한 위약을 받을 수 있습니다. 시험 설계에 따라 약물 대 대조군의 할당이 50/50이 아닐 수 있으며, 특히 후기 단계에서 실제 약물이 시험 참가자의 최대 2/3에게 제공되는 경우가 많습니다.

이중 맹검 시험이라면 환자도 의사도 연구가 끝날 때까지 어느 그룹이 어느 그룹인지 알지 못합니다. 이 유형의 연구는 환자와 관찰자 모두의 편견을 제거하도록 설계되었으며 약물 대 위약의 무작위 할당은 컴퓨터 프로그램을 통해 수행됩니다.

1단계 시험

1단계 는 실험적 약물이나 치료법을 인간에게 초기 도입하는 단계입니다. 이 단계는 신약 또는 실험 약물의 테스트와 관련된 임상 연구 과정의 첫 번째 단계입니다. 1상 연구의 주요 목표는 신약의 부작용과 대사 및 약리 작용을 확인하는 것입니다. 이것은 시험 참가자에게 실험 약물의 용량을 증가시켜 투여함으로써 달성됩니다. 연구원들은 이후 약물에 대한 신체의 반응, 흡수 방법, 대사 및 배설 방법, 안전한 복용량 수준 등 약물의 다양한 측면에 대한 자세한 연구 및 분석을 수행합니다.

2단계 시험

2 상은 실험적 신약에 대한 임상시험 또는 연구의 두 번째 단계로, 약물의 효과에 중점을 둡니다. 2상 시험에는 일반적으로 후보 약물이 치료하고자 하는 질병이나 상태를 가진 수백 명의 환자가 참여합니다. 2상 시험의 주요 목적은 약물이 실제로 질병이나 적응증 치료에 효과가 있는지 여부에 대한 데이터를 얻는 것입니다. 이는 일반적으로 면밀히 모니터링되는 대조 시험을 통해 달성되며 안전성과 부작용도 계속 연구됩니다.

3단계 시험

약물 또는 기타 치료법이 임상 3상 에 도달 하면 더 큰 그룹에서 테스트됩니다. 3상 시험은 신약의 효과와 안전성에 대한 추가 정보를 얻어 치료의 이점 대 위험을 평가하고 FDA가 승인한 경우 이 정보를 약물의 라벨링에 사용하는 데 사용됩니다. 이 시험은 여러 연구 장소에 걸쳐 수백에서 수천 명의 환자가 참여하는 대규모 연구입니다. 3상 시험의 평균 기간은 1년에서 4년 사이이며, 시험된 약물의 25-30%만이 이 시험의 마지막 단계를 통과합니다.

투자자 관점

개발된 모든 약물의 약 5%만이 임상 시험의 3단계를 모두 통과하고 최종적으로 판매 승인을 받습니다.

제약 및 생명 공학 주식 투자자는 약물 시험을 면밀히 관찰합니다. 한 번의 실패로 몇 년 또는 영원히 유망한 치료법이 취소 될 수 있기 때문에 이것은 희미한 투자 선택이 아닙니다. 약물이 성공하면 회사와 투자자에게 큰 이익이 될 수 있습니다. 약물이 임상 시험 과정의 어느 단계에서든 실패하면 주식을 가라앉힐 수 있습니다. 결과적으로, 의약품 주식은 매우 변동성이 크고 헤드라인 중심일 수 있습니다.

약물 승인 절차

통계 분석은 임상 시험 결과를 평가하는 핵심 요소입니다. 주요 질문은 치료가 우연한 결과보다 더 효과적인 것으로 입증되었는지 여부입니다.

그것은 결정하기 어려울 수 있습니다. 테스트 대상은 일반적으로 테스트 중인 치료법을 실제로 사용할 환자보다 더 건강하거나 건강하지 않을 수 있습니다. 그렇기 때문에 소규모 테스트 그룹보다 더 큰 테스트 그룹이 선호됩니다.

FDA 승인 절차

약물이 미국에서 시험에 성공하면 FDA에 신약 신청 (NDA)이 제출됩니다. 이것은 약물 후원자가 취하는 공식적인 최종 단계이며 미국에서 새로운 약물을 판매하기 위해 승인을 구합니다. NDA는 동물 및 인간 연구, 약물의 약리학, 독성학 및 투여량에 대한 데이터 및 분석을 포함하는 15개 섹션으로 구성된 포괄적인 문서입니다. , 그리고 그것을 제조하는 데 사용된 공정.

NDA 단계에 도달하면 FDA 승인을 받아 미국에서 시판될 확률이 80%를 넘어선다 .

NDA를 제출한다고 해서 일반적으로 공개 후원 회사의 주가가 크게 상승하지는 않습니다. 유망한 새로운 치료법에 대한 대부분의 추측은 임상 시험의 연속 단계를 거치면서 이미 발생했을 가능성이 큽니다.

( Abbreviated New Drug Application )는 미국 식품의약국(FDA)에 미국에서 제네릭 의약품을 제조 및 판매하기 위한 서면 요청입니다. 약식 신약 신청서는 신청자가 임상 시험을 수행할 필요가 없고 신약 신청서보다 정보가 덜 필요하기 때문에 "약식"입니다.

하이라이트

• 임상 시험을 통해 새로운 치료법이 인체에 사용하기에 안전하고 효과적인지 여부가 결정됩니다.

• 3단계로 진행되는 임상시험은 의약품 승인 절차의 핵심 요소입니다.

• 모든 새로운 치료법의 약 5%만이 세 가지 장애물을 모두 통과하여 생명공학 및 의약품 주식은 위험도가 높지만 잠재적으로 투자자에게 높은 보상을 제공합니다.