Ensayos clínicos
Ensayos clínicos: una descripción general
Los ensayos clínicos son estudios científicos de la seguridad y eficacia de un nuevo fármaco médico u otro tratamiento, realizados en voluntarios humanos.
En los EE. UU., los resultados de los estudios son un componente clave de la solicitud de una compañía farmacéutica o biotecnológica para obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos ( FDA ) para introducir el medicamento en el mercado.
Ensayos clínicos en profundidad
Los ensayos clínicos se llevan a cabo para evaluar medicamentos, dispositivos y procedimientos. Los estudios son evidencia de que un tratamiento es útil o dañino, y que es más o menos efectivo que un tratamiento existente o un placebo.
Los medicamentos normalmente se someten a tres fases de ensayos clínicos. En la primera fase, se prueba el método de administración, la dosis y la seguridad de un fármaco en un pequeño grupo de personas. La segunda fase utiliza un grupo de prueba más grande. La mayoría de los tratamientos fallan en una de estas fases.
Hay varios tipos de ensayos clínicos. Un ensayo de un solo brazo no tiene un grupo de comparación. Un ensayo controlado aleatorio (ECA) tiene dos grupos de pacientes, cada uno de los cuales puede recibir el tratamiento de prueba o un placebo inofensivo. Según el diseño del ensayo, la asignación del fármaco frente al control puede no ser 50/50, y a menudo se administra el fármaco real a hasta dos tercios de los participantes del ensayo, especialmente en las fases posteriores.
Si se trata de un ensayo doble ciego, ni los pacientes ni los médicos saben qué grupo es cuál hasta que finaliza el estudio. Este tipo de estudio está diseñado para eliminar el sesgo tanto en el paciente como en el observador, y la asignación aleatoria de fármaco frente a placebo se realiza a través de un programa informático.
Ensayos de fase 1
La fase 1 es la introducción inicial de un fármaco o terapia experimental en humanos. Esta fase es el primer paso en el proceso de investigación clínica involucrado en la prueba de medicamentos nuevos o experimentales. El principal objetivo de los estudios de fase 1 es establecer los efectos secundarios del nuevo fármaco, así como su acción metabólica y farmacológica. Esto se logra mediante la administración de dosis crecientes del fármaco experimental a los participantes del ensayo. Posteriormente, los investigadores realizan investigaciones y análisis detallados sobre varios aspectos de la droga, incluida la respuesta del cuerpo, el método de absorción, cómo se metaboliza y excreta, y los niveles de dosificación seguros.
Ensayos de fase 2
La fase 2 es la segunda fase de ensayos clínicos o estudios de un nuevo fármaco experimental, en la que el fármaco se centra en su eficacia. Los ensayos de fase 2 generalmente involucran a cientos de pacientes que tienen la enfermedad o condición que el fármaco candidato busca tratar. El principal objetivo de los ensayos de Fase 2 es obtener datos sobre si el fármaco realmente funciona en el tratamiento de una enfermedad o indicación, lo que generalmente se logra a través de ensayos controlados que son monitoreados de cerca, mientras que la seguridad y los efectos secundarios también continúan siendo estudiados.
Ensayos de fase 3
Si un fármaco u otro tratamiento llega a la fase 3 del ensayo, se probará en un grupo más grande. Los ensayos de fase 3 se utilizan para obtener información adicional sobre la eficacia y la seguridad del nuevo fármaco para evaluar el beneficio frente al riesgo de la terapia y para utilizar esta información en la etiqueta del fármaco, si está aprobado por la FDA. Estos ensayos son estudios a gran escala que involucran la participación de varios cientos a varios miles de pacientes en múltiples lugares de estudio. La duración promedio de los ensayos de Fase 3 varía de uno a cuatro años, y solo entre el 25 y el 30 por ciento de los medicamentos probados pasan esta etapa final de prueba.
La vista del inversor
Solo alrededor del cinco por ciento de todos los medicamentos que se desarrollan pasan las tres fases de los ensayos clínicos y finalmente se aprueban para la venta.
Los inversores en acciones farmacéuticas y biotecnológicas siguen de cerca los ensayos de fármacos. Esta no es una opción de inversión para los débiles de corazón, ya que una sola falla podría retrasar un tratamiento prometedor durante años o para siempre. Si un fármaco tiene éxito, puede ser una gran ayuda para la empresa y sus inversores. Si un medicamento falla en cualquier etapa del proceso de ensayos clínicos, puede hundir las acciones. Como resultado, las acciones de las drogas pueden ser bastante volátiles e impulsadas por los titulares.
El proceso de aprobación de medicamentos
El análisis estadístico es un componente clave para evaluar los resultados de un ensayo clínico. La pregunta principal es si se demostró que el tratamiento es más efectivo que un resultado fortuito.
Eso puede ser difícil de determinar. Los sujetos de prueba pueden ser generalmente más saludables o menos saludables que los pacientes que realmente usarían el tratamiento que se está probando. Es por eso que se prefiere un grupo de prueba más grande a uno pequeño.
El proceso de aprobación de la FDA
Si un fármaco tiene éxito en los ensayos en los Estados Unidos, se envía una Solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA. Este es el paso final formal que toma el patrocinador de un fármaco y busca la aprobación para comercializar el nuevo fármaco en los EE. UU. Un NDA es un documento completo con 15 secciones que incluyen datos y análisis sobre estudios en animales y humanos, la farmacología, la toxicología y la dosificación del fármaco. y el proceso utilizado para fabricarlo.
Una vez que un medicamento alcanza la etapa NDA, la probabilidad de que reciba la aprobación de la FDA y se comercialice en los EE. UU. supera el 80 % .
La presentación de un NDA generalmente no resulta en un aumento sustancial en el precio de las acciones de una empresa patrocinadora que cotiza en bolsa. Es probable que la mayor parte de la especulación sobre el nuevo tratamiento prometedor ya haya ocurrido a medida que avanzaba en las sucesivas fases de sus ensayos clínicos.
Una solicitud abreviada de nuevo fármaco (ANDA) es una solicitud por escrito a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para fabricar y comercializar un medicamento genérico en los Estados Unidos. Las solicitudes abreviadas de nuevos medicamentos son "abreviadas" ya que no requieren que el solicitante realice ensayos clínicos y requieren menos información que una solicitud de nuevo medicamento.
Reflejos
Los ensayos clínicos determinan si un nuevo tratamiento es seguro y efectivo para su uso en humanos.
Los ensayos clínicos, que se realizan en tres fases, son un componente clave del proceso de aprobación de medicamentos.
Solo alrededor del 5% de todos los tratamientos nuevos superan los tres obstáculos, lo que hace que las acciones de biotecnología y medicamentos sean altamente riesgosas pero también potencialmente muy gratificantes para los inversores.
