Klinische Versuche
Klinische Studien: Ein Überblick
Klinische Studien sind wissenschaftliche Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit eines neuen Medikaments oder einer anderen Behandlung, die an Freiwilligen durchgeführt werden.
In den USA sind die Ergebnisse der Studien ein wesentlicher Bestandteil des Zulassungsantrags eines Pharma- oder Biotechnologieunternehmens bei der Food and Drug Administration ( FDA ), um das Medikament auf den Markt zu bringen.
Klinische Studien im Detail
Klinische Studien werden durchgeführt, um Medikamente, Geräte und Verfahren zu bewerten. Die Studien belegen, dass eine Behandlung hilfreich oder schädlich ist und dass sie wirksamer oder weniger wirksam ist als eine bestehende Behandlung oder ein Placebo.
Medikamente durchlaufen normalerweise drei Phasen klinischer Studien. In der ersten Phase werden Verabreichungsmethode, Dosierung und Sicherheit eines Arzneimittels an einer kleinen Gruppe von Personen getestet. Die zweite Phase verwendet eine größere Testgruppe. Die meisten Behandlungen versagen in einer dieser Phasen.
Es gibt verschiedene Arten von klinischen Studien. Eine einarmige Studie hat keine Vergleichsgruppe. Eine randomisierte kontrollierte Studie (RCT) besteht aus zwei Patientengruppen, von denen jede entweder die Testbehandlung oder ein harmloses Placebo erhalten kann. Je nach Studiendesign ist die Zuordnung des Medikaments gegenüber der Kontrolle möglicherweise nicht 50/50, wobei das echte Medikament häufig bis zu zwei Dritteln der Studienteilnehmer verabreicht wird, insbesondere in späteren Phasen.
Wenn es sich um eine Doppelblindstudie handelt, wissen weder die Patienten noch die Ärzte, welche Gruppe zu welcher Gruppe gehört, bis die Studie abgeschlossen ist. Diese Art von Studie ist darauf ausgelegt, Vorurteile sowohl beim Patienten als auch beim Beobachter zu beseitigen, und die zufällige Zuordnung von Medikament zu Placebo erfolgt über ein Computerprogramm.
Phase-1-Studien
Phase 1 ist die anfängliche Einführung eines experimentellen Medikaments oder einer Therapie beim Menschen. Diese Phase ist der erste Schritt im klinischen Forschungsprozess, der mit dem Testen neuer oder experimenteller Medikamente verbunden ist. Das Hauptziel von Phase-1-Studien besteht darin, die Nebenwirkungen des neuen Medikaments sowie seine metabolischen und pharmakologischen Wirkungen zu ermitteln. Dies wird erreicht, indem den Studienteilnehmern steigende Dosen des experimentellen Medikaments verabreicht werden. Anschließend führen die Forscher detaillierte Untersuchungen und Analysen zu verschiedenen Aspekten des Medikaments durch, darunter die Reaktion des Körpers darauf, die Absorptionsmethode, die Art und Weise, wie es metabolisiert und ausgeschieden wird, sowie sichere Dosierungsniveaus.
Phase-2-Studien
Phase 2 ist die zweite Phase klinischer Studien oder Studien für ein experimentelles neues Medikament, in der der Fokus des Medikaments auf seiner Wirksamkeit liegt. An Phase-2-Studien sind in der Regel Hunderte von Patienten beteiligt, die an der Krankheit oder dem Zustand leiden, die der Arzneimittelkandidat behandeln soll. Das Hauptziel von Phase-2-Studien besteht darin, Daten darüber zu erhalten, ob das Medikament tatsächlich bei der Behandlung einer Krankheit oder Indikation wirkt, was im Allgemeinen durch kontrollierte Studien erreicht wird, die genau überwacht werden, während Sicherheit und Nebenwirkungen ebenfalls weiterhin untersucht werden.
Phase-3-Studien
Wenn ein Medikament oder eine andere Behandlung Phase 3 der Studie erreicht, wird es an einer größeren Gruppe getestet. Phase-3-Studien werden verwendet, um zusätzliche Informationen über die Wirksamkeit und Sicherheit des neuen Medikaments zu erhalten, um das Nutzen-Risiko-Verhältnis der Therapie zu bewerten und diese Informationen in der Kennzeichnung des Medikaments zu verwenden, wenn es von der FDA zugelassen ist. Bei diesen Studien handelt es sich um groß angelegte Studien, an denen mehrere hundert bis mehrere tausend Patienten an mehreren Studienorten teilnehmen. Die durchschnittliche Dauer von Phase-3-Studien reicht von einem Jahr bis zu vier Jahren, und nur zwischen 25 und 30 Prozent der getesteten Medikamente schaffen es durch diese letzte Testphase.
Die Investorensicht
Nur etwa fünf Prozent aller entwickelten Medikamente bestehen alle drei Phasen der klinischen Prüfung und werden schließlich zum Verkauf zugelassen.
Anleger in Pharma- und Biotechnologieaktien verfolgen Arzneimittelstudien genau. Dies ist keine Investition für schwache Nerven, da ein einziger Fehler eine vielversprechende Behandlung um Jahre oder für immer zurückwerfen könnte. Wenn ein Medikament erfolgreich ist, kann dies ein großer Segen für das Unternehmen und seine Investoren sein. Wenn ein Medikament in irgendeiner Phase des klinischen Studienprozesses versagt, kann es eine Aktie sinken lassen. Infolgedessen können Arzneimittelaktien sehr volatil und von Schlagzeilen geprägt sein.
Der Arzneimittelzulassungsprozess
Die statistische Analyse ist eine Schlüsselkomponente bei der Bewertung der Ergebnisse einer klinischen Studie. Die primäre Frage ist, ob die Behandlung nachweislich wirksamer war als ein Zufallsergebnis.
Das kann schwierig zu bestimmen sein. Die Testpersonen können im Allgemeinen gesünder oder ungesünder sein als die Patienten, die die getestete Behandlung tatsächlich anwenden würden. Deshalb wird eine größere Testgruppe einer kleinen vorgezogen.
Der FDA-Zulassungsprozess
Wenn ein Medikament in den Studien in den Vereinigten Staaten erfolgreich ist, wird ein New Drug Application (NDA) bei der FDA eingereicht. Dies ist der formelle letzte Schritt eines Arzneimittelsponsors, der die Zulassung zur Vermarktung des neuen Arzneimittels in den USA anstrebt. Ein NDA ist ein umfassendes Dokument mit 15 Abschnitten, das Daten und Analysen zu Tier- und Humanstudien, der Pharmakologie, Toxikologie und Dosierung des Arzneimittels enthält , und das Verfahren, das zu seiner Herstellung verwendet wird.
Sobald ein Medikament das NDA-Stadium erreicht hat, liegt die Wahrscheinlichkeit, dass es die FDA-Zulassung erhält und in den USA vermarktet wird , bei über 80 %
Die Einreichung eines NDA führt in der Regel nicht zu einem wesentlichen Anstieg des Aktienkurses eines börsennotierten Sponsorunternehmens. Die meisten Spekulationen über die vielversprechende neue Behandlung dürften bereits stattgefunden haben, als sie sich durch die aufeinanderfolgenden Phasen ihrer klinischen Studien bewegte.
Ein Abbreviated New Drug Application (ANDA) ist ein schriftlicher Antrag an die US Food and Drug Administration (FDA) zur Herstellung und Vermarktung eines Generikums in den Vereinigten Staaten. Abgekürzte Anträge auf Zulassung neuer Arzneimittel sind „abgekürzt“, da sie den Antragsteller nicht zur Durchführung klinischer Studien verpflichten und weniger Informationen erfordern als Anträge auf Zulassung neuer Arzneimittel.
Höhepunkte
Klinische Studien bestimmen, ob eine neue Behandlung sowohl sicher als auch wirksam für die Anwendung am Menschen ist.
Klinische Studien, die in drei Phasen durchgeführt werden, sind ein wesentlicher Bestandteil des Arzneimittelzulassungsprozesses.
Nur etwa 5 % aller neuen Behandlungen bestehen alle drei Hürden, was dazu führt, dass Biotech- und Arzneimittelaktien sehr riskant, aber auch potenziell sehr lohnend für Anleger sind.
