Kliniske studier

Kliniske studier: en oversikt

Kliniske studier er vitenskapelige studier av sikkerheten og effekten av et nytt medisinsk legemiddel eller annen behandling, utført på frivillige mennesker.

I USA er resultatene av studiene en nøkkelkomponent i et farmasøytisk- eller bioteknologiselskaps søknad om godkjenning fra Food and Drug Administration ( FDA ) for å introdusere stoffet på markedet.

Kliniske studier i dybden

Kliniske studier utføres for å evaluere legemidler, enheter og prosedyrer. Studiene er bevis på at en behandling er nyttig eller skadelig, og at den er mer effektiv eller mindre effektiv enn en eksisterende behandling eller placebo.

Legemidler gjennomgår normalt tre faser av kliniske studier. I den første fasen blir et legemiddels leveringsmetode, dosering og sikkerhet testet på en liten gruppe mennesker. Den andre fasen bruker en større testgruppe. De fleste behandlinger mislykkes i en av disse fasene.

Det finnes flere typer kliniske studier. En enarmsprøve har ingen sammenligningsgruppe. En randomisert kontrollert studie (RCT) har to grupper av pasienter, som hver kan motta enten testbehandlingen eller en harmløs placebo. Avhengig av utformingen av utprøvingen, kan tildelingen av stoffet vs kontrollen ikke være 50/50, ofte med det virkelige stoffet gitt til opptil to tredjedeler av forsøksdeltakerne, spesielt i senere faser.

Hvis det er en dobbeltblind studie, vet verken pasientene eller legene hvilken gruppe som er hvilken før studien er over. Denne typen studier er designet for å eliminere skjevheter hos både pasienten og observatøren, og tilfeldig tildeling av medikament vs. placebo gjøres via et dataprogram.

Fase 1-forsøk

Fase 1 er den første introduksjonen av et eksperimentelt medikament eller terapi til mennesker. Denne fasen er det første trinnet i den kliniske forskningsprosessen involvert i å teste nye eller eksperimentelle legemidler. Hovedmålet med fase 1-studier er å etablere det nye legemidlets bivirkninger, samt dets metabolske og farmakologiske virkning. Dette oppnås ved å administrere økende doser av det eksperimentelle stoffet til forsøksdeltakere. Forskere utfører deretter detaljert forskning og analyse på ulike aspekter av stoffet, inkludert kroppens respons på det, absorpsjonsmetoden, hvordan det metaboliseres og skilles ut, og sikre doseringsnivåer.

Fase 2-forsøk

Fase 2 er den andre fasen av kliniske studier eller studier for et eksperimentelt nytt stoff, der fokuset til stoffet er på dets effektivitet. Fase 2-studier involverer vanligvis hundrevis av pasienter som har sykdommen eller tilstanden som legemiddelkandidaten søker å behandle. Hovedmålet med fase 2-studier er å skaffe data om hvorvidt stoffet faktisk virker ved behandling av en sykdom eller indikasjon, noe som vanligvis oppnås gjennom kontrollerte studier som overvåkes nøye, samtidig som sikkerhet og bivirkninger også fortsetter å bli studert.

Fase 3-forsøk

Hvis et medikament eller annen behandling når fase 3 av forsøket, vil det bli testet på en større gruppe. Fase 3-studier brukes til å innhente tilleggsinformasjon om det nye legemidlets effektivitet og sikkerhet for å vurdere fordelen versus risikoen ved behandlingen og for å bruke denne informasjonen i stoffets merking, hvis den er godkjent av FDA. Disse studiene er store studier som involverer deltakelse av flere hundre til flere tusen pasienter på tvers av flere studiesteder. Gjennomsnittlig varighet av fase 3-studier varierer fra ett år til fire år, og bare mellom 25–30 prosent av testede medisiner kommer seg gjennom dette siste teststadiet.

Investorsynet

Bare rundt fem prosent av alle legemidler som utvikles består alle tre fasene av kliniske studier og blir til slutt godkjent for salg.

Investorer i farmasøytiske og bioteknologiske aksjer følger legemiddelforsøk tett. Dette er ikke et investeringsvalg for sarte sjeler, ettersom en enkelt feil kan sette en lovende behandling tilbake i årevis eller for alltid. Hvis et medikament lykkes, kan det være en stor velsignelse for selskapet og dets investorer. Hvis et medikament mislykkes på et hvilket som helst stadium i den kliniske utprøvingsprosessen, kan det senke en aksje. Som et resultat kan legemiddelaksjer være ganske volatile og overskriftsdrevne.

Legemiddelgodkjenningsprosessen

Statistisk analyse er en nøkkelkomponent for å evaluere resultatene av en klinisk studie. Det primære spørsmålet er om behandlingen har vist seg å være mer effektiv enn et tilfeldig utfall.

Det kan være vanskelig å fastslå. Testpersonene kan generelt være friskere eller usunnere enn pasientene som faktisk ville brukt behandlingen som testes. Derfor foretrekkes en større testgruppe fremfor en liten.

FDA-godkjenningsprosessen

Hvis et medikament lykkes i forsøkene i USA, sendes en New Drug Application (NDA) til FDA. Dette er det formelle siste trinnet tatt av en legemiddelsponsor og søker godkjenning for å markedsføre det nye legemidlet i USA. En NDA er et omfattende dokument med 15 seksjoner som inkluderer data og analyser om dyre- og menneskestudier, legemidlets farmakologi, toksikologi og dosering , og prosessen som brukes til å produsere den.

Når et legemiddel når NDA-stadiet, overstiger sannsynligheten for at det mottar FDA-godkjenning og markedsføres i USA 80 % .

Innlevering av en NDA resulterer vanligvis ikke i en betydelig økning i aksjekursen til et offentlig eid sponsorselskap. Mesteparten av spekulasjonene om den lovende nye behandlingen har sannsynligvis allerede skjedd mens den beveget seg gjennom de påfølgende fasene av sine kliniske studier.

An Abbreviated New Drug Application (ANDA) er en skriftlig forespørsel til US Food and Drug Administration (FDA) om å produsere og markedsføre et generisk legemiddel i USA. Forkortede søknader om nye legemidler er "forkortet" siden de ikke krever at søkeren utfører kliniske studier og krever mindre informasjon enn en søknad om nytt legemiddel.

Høydepunkter

– Kliniske studier avgjør om en ny behandling er både trygg og effektiv for bruk på mennesker.

– Kliniske studier, som gjennomføres i tre faser, er en nøkkelkomponent i legemiddelgodkjenningsprosessen.

– Bare omtrent 5 % av alle nye behandlinger passerer alle tre hindringene, noe som fører til at bioteknologi- og legemiddelaksjer er svært risikable, men også potensielt svært givende for investorer.