Ujian klinikal

Percubaan Klinikal: Gambaran Keseluruhan

Ujian klinikal ialah kajian saintifik tentang keselamatan dan keberkesanan ubat perubatan baharu atau rawatan lain, yang dijalankan ke atas sukarelawan manusia.

Di AS, hasil kajian adalah komponen utama permohonan syarikat farmaseutikal atau bioteknologi untuk mendapatkan kelulusan daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat ( FDA ) untuk memperkenalkan ubat itu ke pasaran.

Ujian Klinikal Secara Mendalam

Percubaan klinikal dijalankan untuk menilai ubat, peranti dan prosedur. Kajian adalah bukti bahawa rawatan membantu atau memudaratkan, dan ia lebih berkesan atau kurang berkesan daripada rawatan sedia ada atau plasebo.

Dadah biasanya menjalani tiga fasa ujian klinikal. Pada fasa pertama, kaedah penyampaian, dos, dan keselamatan ubat diuji pada sekumpulan kecil orang. Fasa kedua menggunakan kumpulan ujian yang lebih besar. Kebanyakan rawatan gagal dalam salah satu fasa ini.

Terdapat beberapa jenis ujian klinikal. Percubaan satu lengan tidak mempunyai kumpulan perbandingan. Percubaan terkawal rawak (RCT) mempunyai dua kumpulan pesakit, setiap satunya mungkin menerima sama ada rawatan ujian atau plasebo yang tidak berbahaya. Bergantung pada reka bentuk percubaan, peruntukan ubat berbanding kawalan mungkin tidak 50/50, selalunya dengan ubat sebenar diberikan kepada sehingga dua pertiga peserta percubaan, terutamanya pada fasa kemudian.

Jika ia adalah percubaan dua buta, pesakit mahupun doktor tidak tahu kumpulan mana sehingga kajian itu tamat. Kajian jenis ini direka untuk menghapuskan berat sebelah dalam kedua-dua pesakit dan pemerhati, dan penugasan rawak dadah vs plasebo dilakukan melalui program komputer.

Percubaan Fasa 1

Fasa 1 ialah pengenalan awal ubat atau terapi eksperimen kepada manusia. Fasa ini adalah langkah pertama dalam proses penyelidikan klinikal yang terlibat dalam ujian ubat baru atau eksperimen. Matlamat utama kajian fasa 1 adalah untuk mewujudkan kesan sampingan ubat baru, serta tindakan metabolik dan farmakologinya. Ini dicapai dengan mentadbir peningkatan dos ubat eksperimen kepada peserta percubaan. Penyelidik kemudiannya melakukan penyelidikan dan analisis terperinci mengenai pelbagai aspek ubat, termasuk tindak balas badan terhadapnya, kaedah penyerapan, bagaimana ia dimetabolismekan dan dikumuhkan, dan tahap dos yang selamat.

Percubaan Fasa 2

Fasa 2 ialah fasa kedua ujian klinikal atau kajian untuk ubat baharu eksperimen, di mana tumpuan ubat adalah pada keberkesanannya. Percubaan fasa 2 biasanya melibatkan ratusan pesakit yang mempunyai penyakit atau keadaan yang cuba dirawat oleh calon ubat. Objektif utama percubaan Fasa 2 adalah untuk mendapatkan data sama ada ubat itu benar-benar berfungsi dalam merawat penyakit atau petunjuk, yang secara amnya dicapai melalui ujian terkawal yang dipantau dengan teliti, manakala keselamatan dan kesan sampingan juga terus dikaji.

Percubaan Fasa 3

Jika ubat atau rawatan lain mencapai fasa 3 percubaan, ia akan diuji pada kumpulan yang lebih besar. Percubaan fasa 3 digunakan untuk mendapatkan maklumat tambahan tentang keberkesanan dan keselamatan ubat baharu untuk menilai manfaat berbanding risiko terapi dan untuk menggunakan maklumat ini dalam pelabelan ubat, jika ia diluluskan oleh FDA. Percubaan ini adalah kajian berskala besar yang melibatkan penyertaan beberapa ratus hingga beberapa ribu pesakit merentasi pelbagai lokasi kajian. Tempoh purata percubaan Fasa 3 adalah antara satu tahun hingga empat tahun, dan hanya antara 25–30 peratus ubat yang diuji berjaya melalui peringkat akhir ujian ini.

Pandangan Pelabur

Hanya kira-kira lima peratus daripada semua ubat yang dibangunkan lulus ketiga-tiga fasa ujian klinikal dan akhirnya diluluskan untuk dijual.

Pelabur dalam stok farmaseutikal dan bioteknologi mengikuti ujian ubat dengan teliti. Ini bukan pilihan pelaburan untuk mereka yang lemah semangat, kerana kegagalan tunggal boleh menetapkan rawatan yang menjanjikan kembali selama bertahun-tahun atau selama-lamanya. Sekiranya ubat itu berjaya, ia boleh menjadi rahmat yang besar untuk syarikat dan pelaburnya. Jika ubat gagal pada mana-mana peringkat dalam proses ujian klinikal ia boleh menenggelamkan stok. Akibatnya, stok ubat boleh menjadi agak tidak menentu dan didorong oleh tajuk berita.

Proses Kelulusan Ubat

Analisis statistik ialah komponen utama dalam menilai keputusan percubaan klinikal. Persoalan utama ialah sama ada rawatan itu terbukti lebih berkesan daripada hasil kebetulan.

Itu boleh menjadi sukar untuk ditentukan. Subjek ujian secara amnya mungkin lebih sihat atau tidak sihat daripada pesakit yang benar-benar akan menggunakan rawatan yang diuji. Itulah sebabnya kumpulan ujian yang lebih besar lebih disukai daripada kumpulan kecil.

Proses Kelulusan FDA

Jika ubat berjaya dalam percubaan di Amerika Syarikat, Permohonan Ubat Baharu (NDA) diserahkan kepada FDA. Ini adalah langkah terakhir rasmi yang diambil oleh penaja ubat dan meminta kelulusan untuk memasarkan ubat baharu di AS NDA ialah dokumen komprehensif dengan 15 bahagian yang merangkumi data dan analisis tentang kajian haiwan dan manusia, farmakologi, toksikologi dan dos ubat. , dan proses yang digunakan untuk mengeluarkannya.

Sebaik sahaja ubat mencapai peringkat NDA, kebarangkalian ubat itu menerima kelulusan FDA dan dipasarkan di AS melebihi 80% .

Pemfailan NDA biasanya tidak menyebabkan kenaikan ketara dalam harga saham syarikat penaja awam. Kebanyakan spekulasi mengenai rawatan baharu yang menjanjikan itu berkemungkinan telah berlaku apabila ia bergerak melalui fasa berturut-turut ujian klinikalnya.

Permohonan Dadah Baharu Singkatan (ANDA) ialah permintaan bertulis kepada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS untuk mengeluarkan dan memasarkan ubat generik di Amerika Syarikat. Aplikasi Dadah Baharu yang Disingkat adalah "disingkatkan" kerana ia tidak memerlukan pemohon untuk menjalankan ujian klinikal dan memerlukan maklumat yang kurang daripada Permohonan Dadah Baharu.

Sorotan

Ujian klinikal menentukan sama ada rawatan baharu adalah selamat dan berkesan untuk digunakan ke atas manusia.
Percubaan klinikal, yang dijalankan dalam tiga fasa, merupakan komponen utama proses kelulusan ubat.
Hanya kira-kira 5% daripada semua rawatan baharu yang melepasi ketiga-tiga halangan, membawa stok bioteknologi dan ubat-ubatan yang sangat berisiko tetapi juga berpotensi memberi ganjaran yang tinggi kepada pelabur.