Kliniske forsøg

Kliniske forsøg: En oversigt

Kliniske forsøg er videnskabelige undersøgelser af sikkerheden og effektiviteten af et nyt medicinsk lægemiddel eller anden behandling, udført på frivillige mennesker.

I USA er resultaterne af undersøgelserne en nøglekomponent i en lægemiddel- eller bioteknologivirksomheds ansøgning om godkendelse fra Food and Drug Administration ( FDA ) til at introducere lægemidlet på markedet.

Kliniske forsøg i dybden

Kliniske forsøg udføres for at evaluere lægemidler, anordninger og procedurer. Undersøgelserne er bevis på, at en behandling er nyttig eller skadelig, og at den er mere effektiv eller mindre effektiv end en eksisterende behandling eller placebo.

Lægemidler gennemgår normalt tre faser af kliniske forsøg. I den første fase testes et lægemiddels leveringsmetode, dosering og sikkerhed på en lille gruppe mennesker. Den anden fase bruger en større testgruppe. De fleste behandlinger mislykkes i en af disse faser.

Der er flere typer af kliniske forsøg. Et enkeltarmsforsøg har ingen sammenligningsgruppe. Et randomiseret kontrolleret forsøg (RCT) har to grupper af patienter, som hver kan modtage enten testbehandlingen eller en harmløs placebo. Afhængigt af forsøgets design er tildelingen af lægemidlet vs. kontrollen muligvis ikke 50/50, ofte med det rigtige lægemiddel givet til op til to tredjedele af forsøgsdeltagerne, især i senere faser.

Hvis det er et dobbeltblindt forsøg, ved hverken patienterne eller lægerne, hvilken gruppe der er hvilken, før undersøgelsen er slut. Denne type undersøgelse er designet til at eliminere bias hos både patienten og observatøren, og den tilfældige tildeling af lægemiddel vs. placebo sker via et computerprogram.

Fase 1 forsøg

Fase 1 er den indledende introduktion af et eksperimentelt lægemiddel eller terapi til mennesker. Denne fase er det første trin i den kliniske forskningsproces involveret i at teste nye eller eksperimentelle lægemidler. Hovedmålet med fase 1-studier er at fastslå det nye lægemiddels bivirkninger såvel som dets metaboliske og farmakologiske virkning. Dette opnås ved at administrere stigende doser af det eksperimentelle lægemiddel til forsøgsdeltagere. Forskere udfører efterfølgende detaljeret forskning og analyse af forskellige aspekter af lægemidlet, herunder kroppens reaktion på det, absorptionsmetoden, hvordan det metaboliseres og udskilles og sikre dosisniveauer.

Fase 2 forsøg

Fase 2 er anden fase af kliniske forsøg eller undersøgelser af et eksperimentelt nyt lægemiddel, hvor fokus for lægemidlet er på dets effektivitet. Fase 2-forsøg involverer typisk hundredvis af patienter, som har den sygdom eller tilstand, som lægemiddelkandidaten søger at behandle. Hovedformålet med fase 2-forsøg er at indhente data om, hvorvidt lægemidlet rent faktisk virker ved behandling af en sygdom eller indikation, hvilket generelt opnås gennem kontrollerede forsøg, der overvåges nøje, mens sikkerhed og bivirkninger også fortsat undersøges.

Fase 3 forsøg

Hvis et lægemiddel eller anden behandling når fase 3 af forsøget, vil det blive testet på en større gruppe. Fase 3-forsøg bruges til at indhente yderligere information om det nye lægemiddels effektivitet og sikkerhed for at vurdere fordele versus risiko ved behandlingen og til at bruge disse oplysninger i lægemidlets mærkning, hvis det er godkendt af FDA. Disse forsøg er store undersøgelser, der involverer deltagelse af flere hundrede til flere tusinde patienter på tværs af flere undersøgelsessteder. Den gennemsnitlige varighed af fase 3-forsøg varierer fra et år til fire år, og kun mellem 25-30 procent af de testede medicin klarer sig igennem denne sidste fase af testningen.

Investorsynet

Kun omkring fem procent af alle lægemidler, der udvikles, består alle tre faser af kliniske forsøg og bliver til sidst godkendt til salg.

Investorer i farmaceutiske og bioteknologiske aktier følger lægemiddelforsøg nøje. Dette er ikke et investeringsvalg for sarte sjæle, da en enkelt fejl kan sætte en lovende behandling tilbage i årevis eller for evigt. Hvis et lægemiddel lykkes, kan det være en stor fordel for virksomheden og dens investorer. Hvis et lægemiddel fejler på et hvilket som helst tidspunkt i den kliniske forsøgsproces, kan det sænke en aktie. Som følge heraf kan lægemiddelaktier være ret volatile og overskriftsdrevne.

Lægemiddelgodkendelsesprocessen

Statistisk analyse er en nøglekomponent i evalueringen af resultaterne af et klinisk forsøg. Det primære spørgsmål er, om behandlingen har vist sig at være mere effektiv end et tilfældigt resultat.

Det kan være svært at afgøre. Testpersonerne kan generelt være sundere eller usundere end de patienter, der rent faktisk ville bruge den behandling, der testes. Derfor foretrækkes en større testgruppe frem for en lille.

FDA-godkendelsesprocessen

Hvis et lægemiddel lykkes i forsøgene i USA, indsendes en New Drug Application (NDA) til FDA. Dette er det formelle sidste skridt taget af en lægemiddelsponsor og søger godkendelse til at markedsføre det nye lægemiddel i USA. En NDA er et omfattende dokument med 15 sektioner, der inkluderer data og analyser om dyre- og menneskestudier, lægemidlets farmakologi, toksikologi og dosering , og den proces, der bruges til at fremstille den.

Når et lægemiddel når NDA-stadiet, overstiger sandsynligheden for, at det modtager FDA-godkendelse og bliver markedsført i USA 80 % .

Indgivelse af en NDA resulterer typisk ikke i en væsentlig stigning i aktiekursen for et offentligt ejet sponsorselskab. De fleste af spekulationerne om den lovende nye behandling er sandsynligvis allerede fundet sted, da den bevægede sig gennem de successive faser af sine kliniske forsøg.

An Abbreviated New Drug Application (ANDA) er en skriftlig anmodning til US Food and Drug Administration (FDA) om at fremstille og markedsføre et generisk lægemiddel i USA. Forkortede nye lægemiddelansøgninger er "forkortede", da de ikke kræver, at ansøgeren udfører kliniske forsøg og kræver mindre information end en ny lægemiddelansøgning.

Højdepunkter

• Kliniske forsøg afgør, om en ny behandling er både sikker og effektiv til brug på mennesker.

• Kliniske forsøg, som udføres i tre faser, er en nøglekomponent i lægemiddelgodkendelsesprocessen.

• Kun omkring 5 % af alle nye behandlinger passerer alle tre hindringer, hvilket fører til, at biotek- og lægemiddelaktier er meget risikable, men også potentielt meget givende for investorer.