Testes clínicos
Ensaios Clínicos: Uma Visão Geral
Ensaios clínicos são estudos científicos da segurança e eficácia de um novo medicamento ou outro tratamento, realizados em voluntários humanos.
Nos EUA, os resultados dos estudos são um componente-chave do pedido de uma empresa farmacêutica ou de biotecnologia para aprovação da Food and Drug Administration ( FDA ) para introduzir o medicamento no mercado.
Ensaios Clínicos em Profundidade
Ensaios clínicos são realizados para avaliar medicamentos, dispositivos e procedimentos. Os estudos são evidências de que um tratamento é útil ou prejudicial, e que é mais eficaz ou menos eficaz do que um tratamento existente ou um placebo.
Os medicamentos normalmente passam por três fases de ensaios clínicos. Na primeira fase, o método de entrega, dosagem e segurança de um medicamento são testados em um pequeno grupo de pessoas. A segunda fase usa um grupo de teste maior. A maioria dos tratamentos falha em uma dessas fases.
Existem vários tipos de ensaios clínicos. Um estudo de braço único não tem grupo de comparação. Um estudo controlado randomizado (RCT) tem dois grupos de pacientes, cada um dos quais pode receber o tratamento de teste ou um placebo inofensivo. Dependendo do desenho do estudo, a alocação do medicamento versus o controle pode não ser 50/50, muitas vezes com o medicamento real sendo administrado a até dois terços dos participantes do estudo, especialmente em fases posteriores.
Se for um estudo duplo-cego, nem os pacientes nem os médicos sabem qual grupo é qual até que o estudo termine. Este tipo de estudo é projetado para eliminar viés tanto no paciente quanto no observador, e a atribuição aleatória de droga versus placebo é feita por meio de um programa de computador.
Testes da Fase 1
A Fase 1 é a introdução inicial de um medicamento ou terapia experimental em humanos. Esta fase é o primeiro passo no processo de pesquisa clínica envolvido no teste de medicamentos novos ou experimentais. O principal objetivo dos estudos de fase 1 é estabelecer os efeitos colaterais da nova droga, bem como sua ação metabólica e farmacológica. Isto é conseguido através da administração de doses crescentes do medicamento experimental aos participantes do ensaio. Os pesquisadores posteriormente realizam pesquisas e análises detalhadas sobre vários aspectos da droga, incluindo a resposta do corpo a ela, o método de absorção, como ela é metabolizada e excretada e os níveis de dosagem seguros.
Testes da Fase 2
A Fase 2 é a segunda fase de ensaios clínicos ou estudos para um novo medicamento experimental, em que o foco do medicamento está em sua eficácia. Os ensaios de fase 2 geralmente envolvem centenas de pacientes que têm a doença ou condição que o candidato a medicamento procura tratar. O principal objetivo dos ensaios da Fase 2 é obter dados sobre se o medicamento realmente funciona no tratamento de uma doença ou indicação, o que geralmente é alcançado por meio de ensaios controlados que são monitorados de perto, enquanto a segurança e os efeitos colaterais também continuam sendo estudados.
Testes da Fase 3
Se um medicamento ou outro tratamento atingir a fase 3 do estudo, ele será testado em um grupo maior. Os ensaios de fase 3 são usados para obter informações adicionais sobre a eficácia e segurança do novo medicamento para avaliar o benefício versus risco da terapia e usar essas informações na bula do medicamento, se aprovado pelo FDA. Esses ensaios são estudos em larga escala que envolvem a participação de várias centenas a vários milhares de pacientes em vários locais de estudo. A duração média dos ensaios da Fase 3 varia de um ano a quatro anos, e apenas entre 25% e 30% dos medicamentos testados passam por esse estágio final de testes.
A Visão do Investidor
Apenas cerca de 5% de todos os medicamentos desenvolvidos passam por todas as três fases de ensaios clínicos e são eventualmente aprovados para venda.
Os investidores em ações farmacêuticas e de biotecnologia acompanham de perto os testes de medicamentos. Esta não é uma opção de investimento para os fracos de coração, pois uma única falha pode atrasar um tratamento promissor por anos ou para sempre. Se um medicamento for bem-sucedido, pode ser um grande benefício para a empresa e seus investidores. Se um medicamento falhar em qualquer estágio do processo de ensaios clínicos, pode afundar um estoque. Como resultado, os estoques de drogas podem ser bastante voláteis e direcionados às manchetes.
O Processo de Aprovação de Medicamentos
A análise estatística é um componente chave para avaliar os resultados de um ensaio clínico. A questão principal é se o tratamento provou ser mais eficaz do que um resultado casual.
Isso pode ser difícil de determinar. Os sujeitos de teste geralmente podem ser mais saudáveis ou menos saudáveis do que os pacientes que realmente usariam o tratamento que está sendo testado. É por isso que um grupo de teste maior é preferível a um pequeno.
O Processo de Aprovação da FDA
Se um medicamento for bem-sucedido nos testes nos Estados Unidos, um Novo Pedido de Medicamento (NDA) é submetido ao FDA. Este é o passo final formal dado por um patrocinador de medicamentos e busca aprovação para comercializar o novo medicamento nos EUA Um NDA é um documento abrangente com 15 seções que incluem dados e análises sobre estudos em animais e humanos, farmacologia, toxicologia e dosagem do medicamento , e o processo usado para fabricá-lo.
Quando um medicamento atinge o estágio NDA, a probabilidade de receber a aprovação do FDA e ser comercializado nos EUA excede 80% .
O arquivamento de um NDA normalmente não resulta em um aumento substancial no preço das ações de uma empresa patrocinadora de capital aberto. A maior parte da especulação sobre o novo tratamento promissor provavelmente já ocorreu à medida que avançava nas sucessivas fases de seus ensaios clínicos.
Uma aplicação abreviada de novo medicamento (ANDA) é uma solicitação por escrito à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para fabricar e comercializar um medicamento genérico nos Estados Unidos. Os Pedidos de Novos Medicamentos Abreviados são “abreviados”, uma vez que não exigem que o requerente conduza ensaios clínicos e requerem menos informações do que um Pedido de Novo Medicamento.
Destaques
Ensaios clínicos determinam se um novo tratamento é seguro e eficaz para uso em humanos.
Os ensaios clínicos, que são realizados em três fases, são um componente chave do processo de aprovação de medicamentos.
Apenas cerca de 5% de todos os novos tratamentos passam por todos os três obstáculos, levando os estoques de biotecnologia e medicamentos a serem altamente arriscados, mas também potencialmente altamente recompensadores para os investidores.
