臨床試験

##臨床試験：概要

臨床試験は、人間のボランティアを対象に実施された、新しい医薬品やその他の治療法の安全性と有効性に関する科学的研究です。

医薬品を市場に導入するための食品医薬品局（ FDA ）からの承認を求める製薬会社またはバイオテクノロジー企業の申請の重要な要素です。

##詳細な臨床試験

薬物、装置、および手順を評価するために臨床試験が実施されます。これらの研究は、治療が有用または有害であり、既存の治療またはプラセボよりも効果的または効果が低いことを示す証拠です。

薬は通常、3段階の臨床試験を受けます。最初のフェーズでは、薬物の送達方法、投与量、および安全性が少数の人々でテストされます。 2番目のフェーズでは、より大きなテストグループを使用します。ほとんどの治療は、これらの段階の1つで失敗します。

臨床試験にはいくつかの種類があります。シングルアームトライアルには比較グループがありません。ランダム化比較試験（RCT）には2つのグループの患者がおり、それぞれが試験治療または無害なプラセボのいずれかを受ける可能性があります。試験の設計によっては、薬剤と対照の割り当てが50/50にならない場合があり、特に後の段階では、実際の薬剤が試験参加者の最大3分の2に与えられることがよくあります。

二重盲検試験の場合、研究が終了するまで、患者も医師もどちらのグループがどちらであるかを知りません。このタイプの研究は、患者と観察者の両方の偏りを排除するように設計されており、薬物とプラセボのランダムな割り当ては、コンピュータープログラムを介して行われます。

###フェーズ1トライアル

フェーズ1は、実験薬または治療法をヒトに最初に導入することです。このフェーズは、新薬または実験薬のテストに関連する臨床研究プロセスの最初のステップです。フェーズ1研究の主な目標は、新薬の副作用と、その代謝および薬理作用を確立することです。これは、試験参加者に実験薬の用量を増やして投与することによって達成されます。その後、研究者は、薬物に対する身体の反応、吸収方法、代謝および排泄の方法、安全な投与量レベルなど、薬物のさまざまな側面について詳細な研究と分析を行います。

###フェーズ2トライアル

フェーズ2は、実験的な新薬の臨床試験または研究の第2フェーズであり、薬の焦点はその有効性にあります。フェーズ2試験は通常、薬剤候補が治療しようとしている疾患または状態を患っている何百人もの患者を対象としています。フェーズ2試験の主な目的は、薬剤が実際に疾患または適応症の治療に有効かどうかに関するデータを取得することです。これは通常、綿密に監視された対照試験を通じて達成され、安全性と副作用も引き続き研究されます。

###フェーズ3トライアル

薬物または他の治療法が試験のフェーズ3に達した場合、それはより大きなグループでテストされます。フェーズ3試験は、新薬の有効性と安全性に関する追加情報を取得して、治療の利益とリスクを評価し、FDAによって承認されている場合は、この情報を薬のラベルに使用するために使用されます。これらの試験は、複数の研究場所にわたる数百から数千人の患者の参加を伴う大規模な研究です。フェーズ3試験の平均期間は、1年から4年の範囲であり、試験された薬剤の25〜30％のみが、この試験の最終段階を通過します。

##投資家の見解

開発されたすべての薬剤の約5％のみが、臨床試験の3つのフェーズすべてに合格し、最終的に販売が承認されます。

製薬およびバイオテクノロジー株への投資家は、薬物試験を綿密に追跡しています。単一の失敗が何年もまたは永遠に有望な治療を後退させる可能性があるため、これは気弱な人にとっての投資の選択ではありません。薬が成功した場合、それは会社とその投資家にとって大きな恩恵になる可能性があります。薬が臨床試験プロセスのいずれかの段階で失敗した場合、それは在庫を沈める可能性があります。その結果、医薬品の在庫は非常に不安定になり、見出しに左右される可能性があります。

##医薬品承認プロセス

統計分析は、臨床試験の結果を評価するための重要な要素です。主な問題は、治療が偶然の結果よりも効果的であることが証明されたかどうかです。

それを判断するのは難しい場合があります。試験対象は、一般に、試験されている治療を実際に使用する患者よりも健康であるか、または不健康である可能性がある。そのため、小さなテストグループよりも大きなテストグループが優先されます。

###FDA承認プロセス

医薬品が米国での試験に成功した場合、新薬申請（NDA）がFDAに提出されます。これは、薬剤スポンサーがとる正式な最終ステップであり、米国で新薬を販売するための承認を求めています。NDAは、動物と人間の研究、薬剤の薬理学、毒物学、および投与量に関するデータと分析を含む15のセクションを含む包括的な文書です。、およびそれを製造するために使用されるプロセス。

医薬品がNDAの段階に達すると、FDAの承認を受けて米国で販売される確率は80％を超えます。

NDAの提出は、通常、公開スポンサー企業の株価の大幅な上昇にはつながりません。有望な新しい治療法についての憶測のほとんどは、それがその臨床試験の連続した段階を通過したときにすでに起こっている可能性があります。

略称新薬申請書（ANDA）は、米国食品医薬品局（FDA）に対して、米国でジェネリック医薬品を製造および販売するための書面による要求です。簡略化された新薬申請は、申請者が臨床試験を実施する必要がなく、新薬申請よりも必要な情報が少ないため、「簡略化」されています。

##ハイライト

-臨床試験は、新しい治療法が人間に使用するのに安全かつ効果的であるかどうかを決定します。

-3つのフェーズで実施される臨床試験は、薬剤承認プロセスの重要な要素です。

-すべての新しい治療法の約5％だけが、3つのハードルすべてを通過し、バイオテクノロジーと医薬品の在庫は非常にリスクが高いだけでなく、投資家にとって非常に報われる可能性があります。