Kliiniset tutkimukset
Kliiniset tutkimukset: Yleiskatsaus
Kliiniset kokeet ovat tieteellisiä tutkimuksia uuden lääkkeen tai muun hoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta vapaaehtoisilla ihmisillä.
Yhdysvalloissa tutkimusten tulokset ovat keskeinen osa lääke- tai bioteknologiayrityksen elintarvike- ja lääkevirastolta ( FDA ) antamaa hyväksyntää lääkkeen markkinoille saattamiseksi.
Kliiniset tutkimukset perusteellisesti
Lääkkeiden, laitteiden ja menetelmien arvioimiseksi tehdään kliinisiä tutkimuksia. Tutkimukset ovat todisteita siitä, että hoito on hyödyllistä tai haitallista ja että se on tehokkaampi tai vähemmän tehokas kuin olemassa oleva hoito tai lumelääke.
Lääkkeet läpikäyvät tavallisesti kolme vaihetta kliinisissä kokeissa. Ensimmäisessä vaiheessa lääkkeen antotapaa, annostusta ja turvallisuutta testataan pienellä ihmisryhmällä. Toisessa vaiheessa käytetään suurempaa testiryhmää. Useimmat hoidot epäonnistuvat yhdessä näistä vaiheista.
Kliinisiä tutkimuksia on useita. Yhden käden tutkimuksessa ei ole vertailuryhmää. Satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa (RCT) on kaksi potilasryhmää, joista kukin voi saada joko testihoitoa tai vaaratonta lumelääkettä. Riippuen kokeen suunnittelusta, lääkkeen jako kontrolliin verrattuna ei välttämättä ole 50/50, usein todellinen lääke annetaan jopa kahdelle kolmasosalle kokeeseen osallistuneista, etenkin myöhemmissä vaiheissa.
Jos kyseessä on kaksoissokkotutkimus, eivät potilaat tai lääkärit tiedä, mikä ryhmä on mikä, ennen kuin tutkimus on ohi. Tämän tyyppinen tutkimus on suunniteltu eliminoimaan puolueellisuus sekä potilaassa että tarkkailijassa, ja lääkkeen ja lumelääkkeen satunnainen määritys tehdään tietokoneohjelman avulla.
Vaiheen 1 kokeet
Vaihe 1 on kokeellisen lääkkeen tai terapian ensimmäinen käyttöönotto ihmisille. Tämä vaihe on ensimmäinen askel kliinisessä tutkimusprosessissa, joka liittyy uusien tai kokeellisten lääkkeiden testaamiseen. Vaiheen 1 tutkimusten päätavoitteena on selvittää uuden lääkkeen sivuvaikutukset sekä sen metabolinen ja farmakologinen vaikutus. Tämä saavutetaan antamalla kokeellisen lääkkeen kasvavia annoksia kokeen osallistujille. Myöhemmin tutkijat tekevät yksityiskohtaista tutkimusta ja analyyseja lääkkeen eri näkökohdista, mukaan lukien kehon reaktio siihen, imeytymismenetelmä, kuinka se metaboloituu ja erittyy sekä turvalliset annostasot.
Vaiheen 2 kokeet
Vaihe 2 on uuden kokeellisen lääkkeen kliinisten kokeiden tai tutkimusten toinen vaihe, jossa lääkkeen painopiste on sen tehokkuudessa. Vaiheen 2 kokeisiin osallistuu tyypillisesti satoja potilaita, joilla on sairaus tai tila, jota lääkekandidaatti haluaa hoitaa. Vaiheen 2 kokeiden päätavoitteena on saada tietoa siitä, toimiiko lääke todella sairauden tai käyttöaiheen hoidossa, mikä yleensä saavutetaan kontrolloiduilla kokeilla, joita seurataan tarkasti, samalla kun turvallisuutta ja sivuvaikutuksia tutkitaan edelleen.
Vaiheen 3 kokeet
Jos lääke tai muu hoito saavuttaa kokeen vaiheen 3,. se testataan suuremmalla ryhmällä. Vaiheen 3 tutkimuksia käytetään lisätietojen saamiseksi uuden lääkkeen tehokkuudesta ja turvallisuudesta, jotta voidaan arvioida hoidon hyöty-riskisuhde ja käyttää näitä tietoja lääkkeen merkinnöissä, jos FDA on sen hyväksynyt. Nämä tutkimukset ovat laajamittaisia tutkimuksia, joihin osallistuu useista sadaista useisiin tuhansiin potilaisiin useissa tutkimuspaikoissa. Vaiheen 3 kokeiden keskimääräinen kesto vaihtelee vuodesta neljään vuoteen, ja vain 25–30 prosenttia testatuista lääkkeistä selviää viimeisestä testausvaiheesta.
Sijoittajanäkymä
Vain noin viisi prosenttia kaikista kehitetyistä lääkkeistä läpäisee kaikki kolme kliinisten tutkimusten vaihetta ja lopulta hyväksytään myyntiin.
Lääke- ja bioteknologiaosakkeiden sijoittajat seuraavat tiiviisti lääkekokeita. Tämä ei ole heikkohermoisten sijoitusvaihtoehto, sillä yksittäinen epäonnistuminen voi viedä lupaavan hoidon vuosia tai ikuisesti. Jos lääke menestyy, se voi olla valtava siunaus yritykselle ja sen sijoittajille. Jos lääke epäonnistuu missä tahansa kliinisen tutkimusprosessin vaiheessa, se voi upottaa varaston. Tämän seurauksena lääkeosakkeet voivat olla varsin epävakaita ja otsikoihin perustuvia.
Lääkkeiden hyväksymisprosessi
Tilastollinen analyysi on avaintekijä kliinisen tutkimuksen tulosten arvioinnissa. Ensisijainen kysymys on, onko hoito osoittautunut tehokkaammaksi kuin sattumanvarainen lopputulos.
Sitä voi olla vaikea määrittää. Koehenkilöt voivat yleensä olla terveempiä tai epäterveempiä kuin potilaat, jotka todella käyttäisivät testattavaa hoitoa. Siksi isompi testiryhmä on parempi kuin pieni.
FDA:n hyväksymisprosessi
Jos lääke menestyy kokeissa Yhdysvalloissa, uusi lääkehakemus (NDA) toimitetaan FDA:lle. Tämä on lääkesponsorin virallinen viimeinen askel ja hakee lupaa uuden lääkkeen markkinoille saattamiseen Yhdysvalloissa. NDA on kattava asiakirja, jossa on 15 osaa, jotka sisältävät tietoja ja analyyseja eläin- ja ihmistutkimuksista, lääkkeen farmakologiasta, toksikologiasta ja annostuksesta. ja sen valmistukseen käytetty prosessi.
Kun lääke saavuttaa NDA-vaiheen, todennäköisyys, että se saa FDA-hyväksynnän ja sitä markkinoidaan Yhdysvalloissa, ylittää 80% .
NDA-ilmoituksen jättäminen ei tyypillisesti johda julkisessa omistuksessa olevan sponsoriyrityksen osakekurssin merkittävään nousuun. Suurin osa lupaavaa uutta hoitoa koskevasta spekulaatiosta on todennäköisesti jo tapahtunut sen kulkiessa kliinisten kokeidensa peräkkäisten vaiheiden läpi.
Abreviated New Drug Application ) on kirjallinen pyyntö Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselle (FDA) geneerisen lääkkeen valmistamiseksi ja markkinoimiseksi Yhdysvalloissa. Lyhennetyt uudet lääkehakemukset ovat "lyhennyksiä", koska ne eivät vaadi hakijaa suorittamaan kliinisiä tutkimuksia ja vaativat vähemmän tietoa kuin uusi lääkehakemus.
Kohokohdat
Kliinisissä kokeissa selvitetään, onko uusi hoito sekä turvallinen että tehokas käytettäväksi ihmisillä.
Kliiniset tutkimukset, jotka suoritetaan kolmessa vaiheessa, ovat keskeinen osa lääkkeiden hyväksymisprosessia.
Vain noin 5 % kaikista uusista hoidoista läpäisee kaikki kolme estettä, mikä johtaa biotekniikka- ja lääkeosakkeisiin erittäin riskialttiiksi, mutta myös mahdollisesti erittäin palkitseviksi sijoittajille.
