Klinik denemeler
Klinik Araştırmalar: Genel Bir Bakış
yeni bir tıbbi ilacın veya başka bir tedavinin güvenliği ve etkinliğine ilişkin , gönüllü insanlar üzerinde yürütülen bilimsel araştırmalardır.
ilacı piyasaya sürmek için Gıda ve İlaç İdaresi'nden ( FDA ) onay başvurusunda bulunmasının önemli bir bileşenidir .
Derinlemesine Klinik Araştırmalar
İlaçları, cihazları ve prosedürleri değerlendirmek için klinik denemeler yapılır. Çalışmalar, bir tedavinin yararlı veya zararlı olduğuna ve mevcut bir tedaviden veya plasebodan daha etkili veya daha az etkili olduğuna dair kanıtlardır.
İlaçlar normalde klinik denemelerin üç aşamasından geçer. İlk aşamada, bir ilacın dağıtım yöntemi, dozu ve güvenliği küçük bir grup insan üzerinde test edilir. İkinci aşama daha büyük bir test grubu kullanır. Çoğu tedavi bu aşamalardan birinde başarısız olur.
Birkaç tür klinik araştırma vardır. Tek kollu bir denemede karşılaştırma grubu yoktur. Randomize kontrollü bir çalışmada (RCT), her biri ya test tedavisi ya da zararsız bir plasebo alabilen iki hasta grubu vardır. Deneme tasarımına bağlı olarak, ilacın kontrole göre dağılımı 50/50 olmayabilir ve özellikle sonraki aşamalarda, genellikle gerçek ilaç deneme katılımcılarının üçte ikisine kadar verilir.
Çift kör bir deneme ise, çalışma bitene kadar ne hastalar ne de doktorlar hangi grubun hangisi olduğunu bilmiyor. Bu tür bir çalışma, hem hasta hem de gözlemcideki yanlılığı ortadan kaldırmak için tasarlanmıştır ve ilaca karşı plasebonun rastgele atanması bir bilgisayar programı aracılığıyla yapılır.
1. Aşama Denemeleri
Aşama 1,. deneysel bir ilacın veya tedavinin insanlara ilk tanıtımıdır. Bu aşama, yeni veya deneysel ilaçların test edilmesini içeren klinik araştırma sürecinin ilk adımıdır. Faz 1 çalışmalarının ana amacı, yeni ilacın yan etkilerinin yanı sıra metabolik ve farmakolojik etkisini belirlemektir. Bu, deneme katılımcılarına artan dozlarda deneysel ilaç uygulanarak elde edilir. Araştırmacılar daha sonra, vücudun buna tepkisi, emilim yöntemi, nasıl metabolize edildiği ve atıldığı ve güvenli dozaj seviyeleri dahil olmak üzere ilacın çeşitli yönleri hakkında ayrıntılı araştırma ve analizler yaparlar.
2. Aşama Denemeleri
Aşama 2,. ilacın etkinliğine odaklanan, deneysel yeni bir ilaç için yapılan klinik denemelerin veya çalışmaların ikinci aşamasıdır. Faz 2 denemeleri, tipik olarak, ilaç adayının tedavi etmek istediği hastalığa veya duruma sahip yüzlerce hastayı içerir. Faz 2 denemelerinin temel amacı, ilacın bir hastalığı veya endikasyonu tedavi etmede gerçekten işe yarayıp yaramadığına dair veri elde etmektir; bu, genellikle yakından izlenen kontrollü denemeler yoluyla elde edilirken, güvenlik ve yan etkiler de araştırılmaya devam edilir.
Aşama 3 Denemeleri
Bir ilaç veya başka bir tedavi , araştırmanın 3. aşamasına ulaşırsa,. daha büyük bir grup üzerinde test edilecektir. Faz 3 denemeleri, yeni ilacın etkinliği ve güvenliği hakkında ek bilgi elde etmek, tedavinin fayda/riskini değerlendirmek ve bu bilgiyi FDA tarafından onaylanmışsa ilacın etiketlenmesinde kullanmak için kullanılır. Bu denemeler, birden fazla çalışma yerinde birkaç yüz ila birkaç bin hastanın katılımını içeren büyük ölçekli çalışmalardır. Faz 3 denemelerinin ortalama süresi bir yıldan dört yıla kadar değişmektedir ve test edilen ilaçların yalnızca yüzde 25-30'u bu son test aşamasından geçebilmektedir.
Yatırımcı Görünümü
Geliştirilen tüm ilaçların sadece yüzde beşi klinik denemelerin üç aşamasını da geçmekte ve sonunda satış için onaylanmaktadır.
Farmasötik ve biyoteknoloji stoklarındaki yatırımcılar, ilaç denemelerini yakından takip eder. Tek bir başarısızlık umut verici bir tedaviyi yıllarca veya sonsuza dek geri getirebileceğinden, bu korkaklar için bir yatırım seçeneği değildir. Bir ilaç başarılı olursa, şirket ve yatırımcıları için büyük bir nimet olabilir. Bir ilaç klinik deneme sürecinin herhangi bir aşamasında başarısız olursa, bir stoğu batırabilir. Sonuç olarak, ilaç stokları oldukça değişken ve manşetlere dayalı olabilir.
İlaç Onay Süreci
İstatistiksel analiz, bir klinik araştırmanın sonuçlarını değerlendirmenin önemli bir bileşenidir. Birincil soru, tedavinin tesadüfi bir sonuçtan daha etkili olduğunun kanıtlanıp kanıtlanmadığıdır.
Bunu belirlemek zor olabilir. Test denekleri, test edilmekte olan tedaviyi gerçekten kullanacak hastalardan genellikle daha sağlıklı veya daha sağlıksız olabilir. Bu nedenle daha büyük bir test grubu küçük bir test grubuna tercih edilir.
FDA Onay Süreci
Amerika Birleşik Devletleri'ndeki denemelerde bir ilaç başarılı olursa , FDA'ya Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunulur. Bu, bir ilaç sponsoru tarafından atılan resmi son adımdır ve yeni ilacı ABD'de pazarlamak için onay ister NDA, hayvan ve insan çalışmaları, ilacın farmakolojisi, toksikolojisi ve dozajı hakkında veri ve analizleri içeren 15 bölümden oluşan kapsamlı bir belgedir. ve onu üretmek için kullanılan süreç.
Bir ilaç NDA aşamasına ulaştığında, FDA onayı alma ve ABD'de pazarlanma olasılığı %80'i aşıyor .
Bir NDA'nın dosyalanması, genellikle halka açık bir sponsor şirketin hisse fiyatında önemli bir artışla sonuçlanmaz. Umut verici yeni tedavi hakkındaki spekülasyonların çoğu, klinik denemelerinin ardışık aşamalarından geçerken muhtemelen çoktan gerçekleşmiş olabilir.
Kısaltılmış Yeni İlaç Başvurusu (ANDA), ABD'de jenerik bir ilaç üretmek ve pazarlamak için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) yapılan yazılı bir taleptir. Kısaltılmış Yeni İlaç Başvuruları, başvuru sahibinin klinik araştırma yapmasını gerektirmediğinden ve Yeni İlaç Başvurusuna göre daha az bilgi gerektirdiğinden “kısaltılmış”tır.
Öne Çıkanlar
Klinik deneyler, yeni bir tedavinin insanlar üzerinde kullanım için hem güvenli hem de etkili olup olmadığını belirler.
Üç aşamada yürütülen klinik araştırmalar, ilaç onay sürecinin önemli bir bileşenidir.
Tüm yeni tedavilerin yalnızca %5'i üç engeli de aşıyor, bu da biyoteknoloji ve ilaç stoklarının son derece riskli olmasına ve aynı zamanda yatırımcılar için son derece faydalı olmasına yol açıyor.
