Kliniska tester
Kliniska prövningar: en översikt
Kliniska prövningar är vetenskapliga studier av säkerheten och effekten av ett nytt medicinskt läkemedel eller annan behandling, utförda på frivilliga människor.
I USA är resultaten av studierna en nyckelkomponent i ett läkemedels- eller bioteknikföretags ansökan om godkännande från Food and Drug Administration ( FDA ) för att introducera läkemedlet på marknaden.
Kliniska prövningar på djupet
Kliniska prövningar genomförs för att utvärdera läkemedel, enheter och procedurer. Studierna är bevis på att en behandling är till hjälp eller skadlig, och att den är effektivare eller mindre effektiv än en befintlig behandling eller placebo.
Läkemedel genomgår normalt tre faser av kliniska prövningar. I den första fasen testas ett läkemedels tillförselmetod, dosering och säkerhet på en liten grupp människor. Den andra fasen använder en större testgrupp. De flesta behandlingar misslyckas i en av dessa faser.
Det finns flera typer av kliniska prövningar. En enarmad prövning har ingen jämförelsegrupp. En randomiserad kontrollerad studie (RCT) har två grupper av patienter, som var och en kan få antingen testbehandlingen eller en ofarlig placebo. Beroende på prövningsdesignen, kan tilldelningen av läkemedlet kontra kontrollen inte vara 50/50, ofta med det verkliga läkemedlet som ges till upp till två tredjedelar av försöksdeltagarna, särskilt i senare faser.
Om det är en dubbelblind studie vet varken patienterna eller läkarna vilken grupp som är vilken förrän studien är över. Denna typ av studie är utformad för att eliminera partiskhet hos både patienten och observatören, och den slumpmässiga tilldelningen av läkemedel kontra placebo görs via ett datorprogram.
Fas 1-försök
Fas 1 är den första introduktionen av ett experimentellt läkemedel eller terapi till människor. Denna fas är det första steget i den kliniska forskningsprocessen som är involverad i att testa nya eller experimentella läkemedel. Huvudmålet med fas 1-studier är att fastställa det nya läkemedlets biverkningar, såväl som dess metaboliska och farmakologiska verkan. Detta uppnås genom att administrera ökande doser av det experimentella läkemedlet till försöksdeltagare. Forskare utför därefter detaljerad forskning och analys av olika aspekter av läkemedlet, inklusive kroppens svar på det, metoden för absorption, hur det metaboliseras och utsöndras och säkra dosnivåer.
Fas 2-försök
Fas 2 är den andra fasen av kliniska prövningar eller studier för ett experimentellt nytt läkemedel, där fokus för läkemedlet ligger på dess effektivitet. Fas 2-prövningar involverar vanligtvis hundratals patienter som har sjukdomen eller tillståndet som läkemedelskandidaten vill behandla. Huvudsyftet med fas 2-prövningar är att få data om huruvida läkemedlet faktiskt fungerar vid behandling av en sjukdom eller indikation, vilket i allmänhet uppnås genom kontrollerade prövningar som övervakas noggrant, samtidigt som säkerhet och biverkningar också fortsätter att studeras.
Fas 3-försök
Om ett läkemedel eller annan behandling når fas 3 av försöket kommer det att testas på en större grupp. Fas 3-prövningar används för att erhålla ytterligare information om det nya läkemedlets effektivitet och säkerhet för att bedöma nyttan kontra risken med behandlingen och för att använda denna information i läkemedlets märkning, om det är godkänt av FDA. Dessa studier är storskaliga studier som involverar deltagande av flera hundra till flera tusen patienter på flera studieplatser. Den genomsnittliga varaktigheten av fas 3-studier sträcker sig från ett år till fyra år, och endast mellan 25–30 procent av de testade läkemedlen klarar det här sista testskedet.
Investerarsynen
Endast cirka fem procent av alla läkemedel som utvecklas klarar alla tre faserna av kliniska prövningar och godkänns så småningom för försäljning.
Investerare i läkemedels- och bioteknikaktier följer läkemedelsprövningar noga. Detta är inte ett investeringsval för de svaghjärtade, eftersom ett enstaka misslyckande kan sätta en lovande behandling tillbaka i flera år eller för alltid. Om ett läkemedel lyckas kan det vara en stor välsignelse för företaget och dess investerare. Om ett läkemedel misslyckas i något skede av den kliniska prövningsprocessen kan det sänka ett lager. Som ett resultat kan läkemedelsaktier vara ganska volatila och rubrikstyrda.
Läkemedelsgodkännandeprocessen
Statistisk analys är en nyckelkomponent för att utvärdera resultaten av en klinisk prövning. Den primära frågan är om behandlingen visade sig vara mer effektiv än ett slumpmässigt resultat.
Det kan vara svårt att avgöra. Testpersonerna kan i allmänhet vara friskare eller ohälsosammare än de patienter som faktiskt skulle använda den behandling som testas. Därför är en större testgrupp att föredra framför en liten.
FDA-godkännandeprocessen
Om ett läkemedel lyckas i försöken i USA skickas en ny läkemedelsansökan (NDA) in till FDA. Detta är det formella sista steget som tas av en läkemedelssponsor och söker godkännande för att marknadsföra det nya läkemedlet i USA. En NDA är ett omfattande dokument med 15 avsnitt som inkluderar data och analyser om djur- och humanstudier, läkemedlets farmakologi, toxikologi och dosering och den process som används för att tillverka den.
När ett läkemedel väl når NDA-stadiet överstiger sannolikheten för att det ska få FDA-godkännande och marknadsföras i USA 80% .
Inlämnande av en NDA resulterar vanligtvis inte i en betydande ökning av aktiekursen för ett offentligt ägt sponsorföretag. De flesta av spekulationerna om den lovande nya behandlingen har sannolikt redan inträffat när den gick igenom de successiva faserna av sina kliniska prövningar.
En förkortad ny läkemedelsansökan (ANDA) är en skriftlig begäran till amerikanska Food and Drug Administration (FDA) om att tillverka och marknadsföra ett generiskt läkemedel i USA. Förkortade nya läkemedelsansökningar är "förkortade" eftersom de inte kräver att sökanden utför kliniska prövningar och kräver mindre information än en ny läkemedelsansökan.
Höjdpunkter
– Kliniska prövningar avgör om en ny behandling är både säker och effektiv för användning på människor.
– Kliniska prövningar, som genomförs i tre faser, är en nyckelkomponent i läkemedelsgodkännandeprocessen.
– Endast cirka 5 % av alla nya behandlingar klarar alla tre hindren, vilket leder till att bioteknik- och läkemedelsaktier är mycket riskfyllda men också potentiellt mycket givande för investerare.
