Test clinici
Studi clinici: una panoramica
Gli studi clinici sono studi scientifici sulla sicurezza e l'efficacia di un nuovo farmaco o altro trattamento, condotti su volontari umani.
Negli Stati Uniti, i risultati degli studi sono una componente chiave della domanda di approvazione da parte di un'azienda farmaceutica o biotecnologica da parte della Food and Drug Administration ( FDA ) per l'introduzione del farmaco sul mercato.
Studi clinici approfonditi
Vengono intrapresi studi clinici per valutare farmaci, dispositivi e procedure. Gli studi dimostrano che un trattamento è utile o dannoso e che è più efficace o meno efficace di un trattamento esistente o di un placebo.
I farmaci normalmente subiscono tre fasi di studi clinici. Nella prima fase, il metodo di somministrazione, il dosaggio e la sicurezza di un farmaco vengono testati su un piccolo gruppo di persone. La seconda fase utilizza un gruppo di test più ampio. La maggior parte dei trattamenti fallisce in una di queste fasi.
Esistono diversi tipi di studi clinici. Uno studio a braccio singolo non ha un gruppo di confronto. Uno studio randomizzato controllato (RCT) ha due gruppi di pazienti, ognuno dei quali può ricevere il trattamento di prova o un placebo innocuo. A seconda del disegno dello studio, l'allocazione del farmaco rispetto al controllo potrebbe non essere 50/50, spesso con il farmaco reale somministrato fino a due terzi dei partecipanti allo studio, specialmente nelle fasi successive.
Se si tratta di uno studio in doppio cieco, né i pazienti né i medici sanno quale gruppo appartiene fino a quando lo studio non sarà terminato. Questo tipo di studio è progettato per eliminare i pregiudizi sia nel paziente che nell'osservatore e l'assegnazione casuale del farmaco rispetto al placebo viene eseguita tramite un programma per computer.
Prove di Fase 1
La fase 1 è l'introduzione iniziale di un farmaco o di una terapia sperimentale nell'uomo. Questa fase è il primo passo nel processo di ricerca clinica coinvolto nella sperimentazione di farmaci nuovi o sperimentali. L'obiettivo principale degli studi di fase 1 è stabilire gli effetti collaterali del nuovo farmaco, nonché la sua azione metabolica e farmacologica. Ciò si ottiene somministrando dosi crescenti del farmaco sperimentale ai partecipanti allo studio. Successivamente i ricercatori eseguono ricerche e analisi dettagliate su vari aspetti del farmaco, inclusa la risposta dell'organismo ad esso, il metodo di assorbimento, il modo in cui viene metabolizzato ed escreto e livelli di dosaggio sicuri.
Prove di Fase 2
La fase 2 è la seconda fase delle sperimentazioni cliniche o degli studi per un nuovo farmaco sperimentale, in cui il focus del farmaco è sulla sua efficacia. Gli studi di fase 2 in genere coinvolgono centinaia di pazienti che hanno la malattia o la condizione che il farmaco candidato cerca di trattare. L'obiettivo principale degli studi di Fase 2 è ottenere dati sul fatto che il farmaco funzioni effettivamente nel trattamento di una malattia o di un'indicazione, cosa che generalmente si ottiene attraverso studi controllati attentamente monitorati, mentre continuano a essere studiati anche la sicurezza e gli effetti collaterali.
Prove di Fase 3
Se un farmaco o un altro trattamento raggiunge la fase 3 dello studio, verrà testato su un gruppo più ampio. Gli studi di fase 3 vengono utilizzati per ottenere ulteriori informazioni sull'efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco per valutare il rapporto beneficio/rischio della terapia e per utilizzare queste informazioni nell'etichettatura del farmaco, se approvato dalla FDA. Questi studi sono studi su larga scala che coinvolgono la partecipazione di diverse centinaia a diverse migliaia di pazienti in più sedi di studio. La durata media degli studi di Fase 3 varia da un anno a quattro anni e solo tra il 25 e il 30% dei farmaci testati supera questa fase finale del test.
La vista dell'investitore
Solo il cinque percento circa di tutti i farmaci sviluppati supera tutte e tre le fasi degli studi clinici e alla fine viene approvato per la vendita.
Gli investitori in titoli farmaceutici e biotecnologici seguono da vicino le sperimentazioni sui farmaci. Questa non è una scelta di investimento per i deboli di cuore, poiché un singolo fallimento potrebbe riportare indietro un trattamento promettente per anni o per sempre. Se un farmaco ha successo, può essere un enorme vantaggio per l'azienda e i suoi investitori. Se un farmaco fallisce in qualsiasi fase del processo di sperimentazione clinica può affondare una scorta. Di conseguenza, le scorte di droga possono essere piuttosto volatili e guidate dai titoli.
Il processo di approvazione dei farmaci
L'analisi statistica è una componente chiave della valutazione dei risultati di una sperimentazione clinica. La domanda principale è se il trattamento si è dimostrato più efficace di un esito casuale.
Può essere difficile da determinare. I soggetti del test possono generalmente essere più sani o più malsani dei pazienti che userebbero effettivamente il trattamento in fase di test. Ecco perché un gruppo di test più ampio è preferito a uno piccolo.
Il processo di approvazione della FDA
Se un farmaco riesce nelle prove negli Stati Uniti, viene presentata alla FDA una nuova domanda di droga (NDA). Questo è l'ultimo passo formale compiuto da uno sponsor di un farmaco e chiede l'approvazione per commercializzare il nuovo farmaco negli Stati Uniti Un NDA è un documento completo con 15 sezioni che includono dati e analisi su studi su animali e umani, farmacologia, tossicologia e dosaggio del farmaco , e il processo utilizzato per produrlo.
Una volta che un farmaco raggiunge la fase NDA, la probabilità che riceva l'approvazione della FDA e venga commercializzato negli Stati Uniti supera l'80% .
La presentazione di un NDA in genere non si traduce in un aumento sostanziale del prezzo delle azioni di una società sponsor quotata in borsa. È probabile che la maggior parte delle speculazioni sul nuovo promettente trattamento si siano già verificate mentre si muoveva attraverso le fasi successive dei suoi studi clinici.
An Abbreviated New Drug Application (ANDA) è una richiesta scritta alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense di produrre e commercializzare un farmaco generico negli Stati Uniti. Le domande abbreviate per nuovi farmaci sono "abbreviate" poiché non richiedono al richiedente di condurre studi clinici e richiedono meno informazioni rispetto a una domanda per nuovi farmaci.
Mette in risalto
Gli studi clinici determinano se un nuovo trattamento è sicuro ed efficace per l'uso sull'uomo.
Gli studi clinici, che sono condotti in tre fasi, sono una componente chiave del processo di approvazione del farmaco.
Solo il 5% circa di tutti i nuovi trattamenti supera tutti e tre gli ostacoli, rendendo i titoli biotecnologici e farmaceutici altamente rischiosi ma anche potenzialmente altamente gratificanti per gli investitori.
