التجارب السريرية
التجارب السريرية: نظرة عامة
التجارب السريرية هي دراسات علمية حول سلامة وفعالية دواء طبي جديد أو علاج آخر ، تُجرى على متطوعين بشريين.
في الولايات المتحدة ، تعد نتائج الدراسات مكونًا رئيسيًا في طلب شركة الأدوية أو التكنولوجيا الحيوية للحصول على موافقة من إدارة الغذاء والدواء ( FDA ) لتقديم الدواء إلى السوق.
التجارب السريرية في العمق
يتم إجراء التجارب السريرية لتقييم الأدوية والأجهزة والإجراءات. تشير الدراسات إلى أن العلاج مفيد أو ضار ، وأنه أكثر فعالية أو أقل فعالية من العلاج الحالي أو العلاج الوهمي.
تخضع الأدوية عادة لثلاث مراحل من التجارب السريرية. في المرحلة الأولى ، يتم اختبار طريقة توصيل الدواء وجرعته وسلامته على مجموعة صغيرة من الأشخاص. تستخدم المرحلة الثانية مجموعة اختبار أكبر. تفشل معظم العلاجات في إحدى هذه المراحل.
هناك عدة أنواع من التجارب السريرية. لا تحتوي تجربة أحادية الذراع على مجموعة مقارنة. تحتوي التجربة العشوائية المضبوطة (RCT) على مجموعتين من المرضى ، كل منها قد تتلقى إما علاجًا تجريبيًا أو علاجًا وهميًا غير ضار. اعتمادًا على تصميم التجربة ، قد لا يكون تخصيص الدواء مقابل المجموعة الضابطة 50/50 ، غالبًا مع إعطاء العقار الحقيقي لما يصل إلى ثلثي المشاركين في التجربة ، خاصة في المراحل اللاحقة.
إذا كانت تجربة مزدوجة التعمية ، فلا يعرف المرضى ولا الأطباء أي مجموعة هي حتى تنتهي الدراسة. تم تصميم هذا النوع من الدراسة للقضاء على التحيز لدى كل من المريض والمراقب ، ويتم التخصيص العشوائي للعقار مقابل الدواء الوهمي عبر برنامج كمبيوتر.
تجارب المرحلة الأولى
المرحلة الأولى هي الإدخال الأولي لعقار أو علاج تجريبي للبشر. هذه المرحلة هي الخطوة الأولى في عملية البحث السريري المتعلقة باختبار الأدوية الجديدة أو التجريبية. الهدف الرئيسي من دراسات المرحلة الأولى هو تحديد الآثار الجانبية للدواء الجديد ، بالإضافة إلى تأثيره الأيضي والدوائي. يتم تحقيق ذلك عن طريق إعطاء جرعات متزايدة من الدواء التجريبي للمشاركين في التجربة. يقوم الباحثون بعد ذلك بإجراء بحث وتحليل مفصل حول جوانب مختلفة من الدواء ، بما في ذلك استجابة الجسم له ، وطريقة الامتصاص ، وكيفية استقلابه وإفرازه ، ومستويات الجرعات الآمنة.
تجارب المرحلة الثانية
المرحلة الثانية هي المرحلة الثانية من التجارب السريرية أو الدراسات لعقار تجريبي جديد ، حيث ينصب تركيز الدواء على فعاليته. تتضمن تجارب المرحلة الثانية عادةً مئات المرضى الذين يعانون من المرض أو الحالة التي يسعى الدواء المرشح لعلاجها. الهدف الرئيسي من تجارب المرحلة 2 هو الحصول على بيانات حول ما إذا كان الدواء يعمل بالفعل في علاج مرض أو دلالة ، والذي يتم تحقيقه بشكل عام من خلال التجارب المضبوطة التي تتم مراقبتها عن كثب ، بينما تستمر أيضًا دراسة السلامة والآثار الجانبية.
تجارب المرحلة الثالثة
إذا وصل عقار أو علاج آخر إلى المرحلة الثالثة من التجربة ، فسيتم اختباره على مجموعة أكبر. تُستخدم تجارب المرحلة 3 للحصول على معلومات إضافية حول فعالية الدواء الجديد وسلامته لتقييم الفائدة مقابل مخاطر العلاج واستخدام هذه المعلومات في وسم الدواء ، إذا تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء. هذه التجارب عبارة عن دراسات واسعة النطاق تتضمن مشاركة عدة مئات إلى عدة آلاف من المرضى عبر مواقع دراسة متعددة. يتراوح متوسط مدة تجارب المرحلة 3 من سنة واحدة إلى أربع سنوات ، وما بين 25 إلى 30 بالمائة فقط من الأدوية المختبرة تصل إلى هذه المرحلة الأخيرة من الاختبار.
وجهة نظر المستثمر
فقط حوالي خمسة في المائة من جميع الأدوية التي تم تطويرها تجتاز المراحل الثلاث من التجارب السريرية وتمت الموافقة عليها للبيع في النهاية.
يتابع المستثمرون في مخزون الأدوية والتكنولوجيا الحيوية تجارب الأدوية عن كثب. هذا ليس خيارًا استثماريًا لأصحاب القلوب الضعيفة ، لأن فشلًا واحدًا يمكن أن يعيد علاجًا واعدًا لسنوات أو إلى الأبد. إذا نجح الدواء ، فقد يكون نعمة كبيرة للشركة ومستثمريها. إذا فشل أي دواء في أي مرحلة من مراحل عملية التجارب السريرية ، فإنه يمكن أن يغرق مخزونًا. نتيجة لذلك ، يمكن أن تكون مخزونات الأدوية متقلبة إلى حد كبير وتتحكم في العناوين الرئيسية.
عملية الموافقة على الدواء
التحليل الإحصائي هو عنصر أساسي في تقييم نتائج التجارب السريرية. السؤال الأساسي هو ما إذا كان العلاج قد ثبت أنه أكثر فعالية من نتيجة الصدفة.
يمكن أن يكون من الصعب تحديد. قد يكون الأشخاص الخاضعون للاختبار بشكل عام أكثر صحة أو غير صحي من المرضى الذين سيستخدمون بالفعل العلاج الذي يتم اختباره. هذا هو السبب في تفضيل مجموعة الاختبار الأكبر على المجموعة الصغيرة.
عملية الموافقة على إدارة الغذاء والدواء
إذا نجح دواء ما في التجارب في الولايات المتحدة ، يتم تقديم تطبيق دواء جديد (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء. هذه هي الخطوة النهائية الرسمية التي يتخذها راعي الدواء ويسعى للحصول على موافقة لتسويق الدواء الجديد في الولايات المتحدة. NDA عبارة عن وثيقة شاملة تحتوي على 15 قسمًا تتضمن بيانات وتحليلات حول الدراسات الحيوانية والبشرية ، وعلم الأدوية ، والسموم ، والجرعة والعملية المستخدمة في تصنيعه.
بمجرد وصول الدواء إلى مرحلة NDA ، فإن احتمال حصوله على موافقة إدارة الغذاء والدواء وتسويقه في الولايات المتحدة يتجاوز 80٪ .
لا يؤدي تقديم اتفاقية عدم الإفشاء عادةً إلى زيادة كبيرة في سعر سهم الشركة الراعية المملوكة ملكية عامة. من المحتمل أن تكون معظم التكهنات حول العلاج الجديد الواعد قد حدثت بالفعل أثناء انتقاله خلال المراحل المتعاقبة من التجارب السريرية.
تطبيق دواء جديد مختصر (ANDA) هو طلب مكتوب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتصنيع وتسويق عقار عام في الولايات المتحدة. يتم "اختصار" تطبيقات الأدوية الجديدة المختصرة لأنها لا تتطلب من مقدم الطلب إجراء تجارب سريرية وتتطلب معلومات أقل من طلب دواء جديد.
يسلط الضوء
تحدد التجارب السريرية ما إذا كان العلاج الجديد آمنًا وفعالًا للاستخدام على البشر.
التجارب السريرية ، التي تجرى على ثلاث مراحل ، هي عنصر أساسي في عملية الموافقة على الأدوية.
حوالي 5٪ فقط من جميع العلاجات الجديدة تمر بالعقبات الثلاث ، مما يؤدي إلى أن تكون أسهم التكنولوجيا الحيوية والأدوية محفوفة بالمخاطر للغاية ، ولكن من المحتمل أيضًا أن تكون مجزية للغاية للمستثمرين.
