Клинические испытания

Клинические испытания: обзор

Клинические испытания — это научные исследования безопасности и эффективности нового медицинского препарата или другого метода лечения, проводимые на людях-добровольцах.

В США результаты исследований являются ключевым компонентом заявки фармацевтической или биотехнологической компании на одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов ( FDA ) для вывода препарата на рынок.

Углубленные клинические испытания

Клинические испытания проводятся для оценки лекарств, устройств и процедур. Исследования доказывают, что лечение полезно или вредно, и что оно более эффективно или менее эффективно, чем существующее лечение или плацебо.

Лекарства обычно проходят три фазы клинических испытаний. На первом этапе метод доставки, дозировка и безопасность проверяются на небольшой группе людей. На втором этапе используется большая тестовая группа. Большинство методов лечения терпят неудачу на одном из этих этапов.

Существует несколько видов клинических испытаний. В исследовании с одной группой нет группы сравнения. В рандомизированном контролируемом исследовании (РКИ) участвуют две группы пациентов, каждая из которых может получать либо тестовое лечение, либо безвредное плацебо. В зависимости от дизайна испытания распределение препарата по сравнению с контрольной группой может не быть 50/50, часто при этом реальное лекарство дается до двух третей участников исследования, особенно на более поздних фазах.

Если это двойное слепое исследование, то ни пациенты, ни врачи не знают, какая группа какая, пока исследование не закончится. Этот тип исследования предназначен для устранения предвзятости как пациента, так и наблюдателя, а случайное распределение лекарственного средства по сравнению с плацебо осуществляется с помощью компьютерной программы.

Испытания фазы 1

Фаза 1 — это начальное введение экспериментального лекарства или терапии людям. Эта фаза является первым шагом в процессе клинических исследований, связанных с тестированием новых или экспериментальных препаратов. Основной целью исследований фазы 1 является установление побочных эффектов нового препарата, а также его метаболического и фармакологического действия. Это достигается путем введения все возрастающих доз экспериментального препарата участникам испытаний. Затем исследователи проводят подробные исследования и анализ различных аспектов препарата, включая реакцию организма на него, метод абсорбции, то, как он метаболизируется и выводится, а также безопасные уровни дозировки.

Испытания фазы 2

Фаза 2 — это вторая фаза клинических испытаний или исследований нового экспериментального препарата, в которой основное внимание уделяется эффективности препарата. В испытаниях фазы 2 обычно участвуют сотни пациентов, страдающих заболеванием или состоянием, для лечения которого требуется лекарство-кандидат. Основная цель испытаний фазы 2 — получить данные о том, действительно ли лекарство работает при лечении заболевания или показания, что обычно достигается с помощью контролируемых испытаний, которые тщательно контролируются, в то время как безопасность и побочные эффекты также продолжают изучаться.

Испытания фазы 3

Если лекарство или другое лечение достигает фазы 3 испытания, оно будет проверено на большей группе. Испытания фазы 3 используются для получения дополнительной информации об эффективности и безопасности нового препарата для оценки пользы и риска терапии и для использования этой информации в маркировке препарата, если она одобрена FDA. Эти испытания представляют собой крупномасштабные исследования, в которых принимают участие от нескольких сотен до нескольких тысяч пациентов в нескольких исследовательских центрах. Средняя продолжительность испытаний Фазы 3 колеблется от одного года до четырех лет, и только 25–30 процентов испытанных лекарств проходят этот заключительный этап испытаний.

Взгляд инвестора

Только около пяти процентов всех разрабатываемых лекарств проходят все три фазы клинических испытаний и в конечном итоге допускаются к продаже.

Инвесторы в акции фармацевтических и биотехнологических компаний внимательно следят за испытаниями лекарств. Это не инвестиционный выбор для слабонервных, поскольку одна неудача может отбросить многообещающее лечение на годы или навсегда. Если препарат окажется успешным, он может стать огромным благом для компании и ее инвесторов. Если лекарство терпит неудачу на каком-либо этапе процесса клинических испытаний, оно может снизить стоимость акций. В результате запасы лекарств могут быть весьма волатильными и зависеть от заголовков.

Процесс утверждения лекарств

Статистический анализ является ключевым компонентом оценки результатов клинического исследования. Основной вопрос заключается в том, было ли доказано, что лечение более эффективно, чем случайный исход.

Это может быть трудно определить. Испытуемые обычно могут быть здоровее или нездоровее, чем пациенты, которые действительно будут использовать тестируемое лечение. Вот почему большая тестовая группа предпочтительнее маленькой.

Процесс утверждения FDA

Если лекарство проходит испытания в США, в FDA подается новая заявка на лекарство (NDA). Это формальный последний шаг, предпринятый спонсором лекарственного средства, который ищет одобрение для продажи нового лекарства в США. Соглашение о неразглашении представляет собой всеобъемлющий документ с 15 разделами, которые включают данные и анализы исследований на животных и людях, фармакологию, токсикологию и дозировку лекарства. , и процесс, используемый для его производства.

Как только препарат достигает стадии NDA, вероятность того, что он получит одобрение FDA и будет продаваться в США, превышает 80% .

Подача NDA обычно не приводит к существенному увеличению стоимости акций публичной компании-спонсора. Большая часть предположений о многообещающем новом лечении, вероятно, уже возникла, когда оно проходило последовательные фазы клинических испытаний.

Сокращенная заявка на новый лекарственный препарат (ANDA) — это письменный запрос в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на производство и продажу непатентованного лекарственного препарата в Соединенных Штатах. Сокращенные заявки на новые лекарства являются «сокращенными», поскольку они не требуют от заявителя проведения клинических испытаний и требуют меньше информации, чем заявки на новые лекарства.

Особенности

Клинические испытания определяют, является ли новое лечение безопасным и эффективным для использования на людях.
Клинические испытания, которые проводятся в три этапа, являются ключевым компонентом процесса утверждения лекарств.
Только около 5% всех новых методов лечения преодолевают все три препятствия, что делает акции биотехнологических и фармацевтических компаний очень рискованными, но также потенциально очень прибыльными для инвесторов.