Klínískar rannsóknir

Klínískar rannsóknir: yfirlit

Klínískar rannsóknir eru vísindalegar rannsóknir á öryggi og verkun nýs lækningalyfs eða annarrar meðferðar, gerðar á sjálfboðaliðum manna.

Í Bandaríkjunum eru niðurstöður rannsóknanna lykilþáttur í umsókn lyfja- eða líftæknifyrirtækis um samþykki Matvæla- og lyfjaeftirlitsins ( FDA ) til að koma lyfinu á markað.

Ítarlegar klínískar rannsóknir

Klínískar rannsóknir eru gerðar til að meta lyf, tæki og aðferðir. Rannsóknirnar eru vísbending um að meðferð sé gagnleg eða skaðleg og að hún sé áhrifaríkari eða minni árangur en meðferð sem fyrir er eða lyfleysa.

Lyf fara venjulega í þrjú stig klínískra rannsókna. Í fyrsta áfanga er lyfjagjöf, skammtur og öryggi lyfsins prófuð á litlum hópi fólks. Í öðrum áfanga er notaður stærri prófhópur. Flestar meðferðir mistakast í einu af þessum stigum.

Það eru nokkrar tegundir af klínískum rannsóknum. Einarma tilraun hefur engan samanburðarhóp. Slembiraðað samanburðarrannsókn (RCT) hefur tvo hópa sjúklinga, sem hver um sig getur fengið annað hvort prófunarmeðferðina eða skaðlausa lyfleysu. Það fer eftir hönnun rannsóknarinnar, úthlutun lyfsins á móti viðmiðuninni er kannski ekki 50/50, oft er raunverulegt lyf gefið allt að tveimur þriðju þátttakenda í rannsókninni, sérstaklega á síðari stigum.

Ef um tvíblind rannsókn er að ræða vita hvorki sjúklingar né læknar hvaða hópur er hver fyrr en rannsókninni er lokið. Þessi tegund rannsókna er hönnuð til að koma í veg fyrir hlutdrægni bæði hjá sjúklingi og áhorfanda, og tilviljunarkennd úthlutun lyfs á móti lyfleysu er gerð með tölvuforriti.

Áfangatilraunir

Áfangi 1 er upphaflega kynning á tilraunalyfjum eða meðferð fyrir menn. Þessi áfangi er fyrsta skrefið í klínísku rannsóknarferlinu sem felst í prófun nýrra eða tilraunalyfja. Meginmarkmið 1. stigs rannsókna er að staðfesta aukaverkanir nýja lyfsins, sem og efnaskipta- og lyfjafræðilega verkun þess. Þetta er náð með því að gefa þátttakendum tilraunalyfsins vaxandi skammta af tilraunalyfinu. Vísindamenn framkvæma í kjölfarið ítarlegar rannsóknir og greiningar á ýmsum þáttum lyfsins, þar á meðal viðbrögð líkamans við því, aðferð við frásog, hvernig það er umbrotið og skilið út og öruggt skammtastig.

Stiga 2 tilraunir

2. áfangi er annar áfangi klínískra rannsókna eða rannsókna fyrir nýtt tilraunalyf, þar sem áhersla lyfsins er á virkni þess. Stiga 2 rannsóknir taka yfirleitt hundruð sjúklinga sem eru með sjúkdóminn eða ástandið sem lyfjaframbjóðandinn leitast við að meðhöndla. Meginmarkmið 2. stigs rannsókna er að afla gagna um hvort lyfið virki í raun við að meðhöndla sjúkdóm eða ábendingu, sem er almennt náð með stýrðum rannsóknum sem fylgst er vel með, en öryggi og aukaverkanir eru einnig rannsakaðar áfram.

3. áfanga tilraunir

Ef lyf eða önnur meðferð nær 3. áfanga rannsóknarinnar verður það prófað á stærri hópi. 3. stigs rannsóknir eru notaðar til að afla viðbótarupplýsinga um virkni og öryggi nýja lyfsins til að meta ávinning á móti áhættu meðferðarinnar og til að nota þessar upplýsingar í merkingum lyfsins, ef þær eru samþykktar af FDA. Þessar rannsóknir eru umfangsmiklar rannsóknir sem fela í sér þátttöku nokkur hundruð til nokkur þúsund sjúklinga á mörgum rannsóknarstöðum. Meðallengd 3. stigs rannsókna er á bilinu eitt ár til fjögur ár og aðeins á milli 25-30 prósent af prófuðum lyfjum komast í gegnum þetta lokastig prófunar.

Fjárfestasjónarmið

Aðeins um fimm prósent allra lyfja sem eru þróuð standast öll þrjú stig klínískra rannsókna og eru að lokum samþykkt til sölu.

Fjárfestar í lyfja- og líftæknihlutabréfum fylgjast náið með lyfjarannsóknum. Þetta er ekki fjárfestingarval fyrir viðkvæma, þar sem ein bilun gæti sett efnilega meðferð aftur í mörg ár eða að eilífu. Ef lyf skilar árangri getur það verið mikil búbót fyrir fyrirtækið og fjárfesta þess. Ef lyf mistekst á einhverju stigi í klínískum prófunarferlinu getur það sökkva hlutabréfum. Fyrir vikið geta lyfjabirgðir verið ansi sveiflukenndar og fyrirsagnardrifnar.

Lyfjasamþykktarferlið

Tölfræðileg greining er lykilþáttur í mati á niðurstöðum klínískrar rannsóknar. Aðalspurningin er hvort sannað hafi verið að meðferðin skilaði meiri árangri en tilviljun.

Það getur verið erfitt að ákveða það. Prófþegarnir geta almennt verið heilbrigðari eða óheilbrigðari en þeir sjúklingar sem myndu raunverulega nota meðferðina sem verið er að prófa. Þess vegna er stærri prófhópur valinn en lítill.

FDA samþykkisferlið

Ef lyf ná árangri í rannsóknum í Bandaríkjunum er ný lyfjaumsókn (NDA) send til FDA. Þetta er formlega lokaskrefið sem lyfjastyrktaraðili hefur tekið og leitar eftir samþykki til að markaðssetja nýja lyfið í Bandaríkjunum. , og ferlið sem notað er til að framleiða það.

Þegar lyf hefur náð NDA stigi eru líkurnar á því að það fái FDA samþykki og markaðssett í Bandaríkjunum meiri en 80% .

Skráning á NDA hefur venjulega ekki í för með sér verulega hækkun á gengi hlutabréfa í opinberu styrktarfyrirtæki. Líklegt er að flestar vangaveltur um efnilega nýju meðferðina hafi þegar átt sér stað þegar hún fór í gegnum áföngum klínískra rannsókna.

Skammstafuð ný lyfjaumsókn (ANDA) er skrifleg beiðni til matvæla- og lyfjaeftirlits Bandaríkjanna (FDA) um að framleiða og markaðssetja samheitalyf í Bandaríkjunum. Skammstafaðar ný lyfjaumsóknir eru „skammstafaðar“ þar sem þær krefjast þess að umsækjandinn framkvæmi ekki klínískar rannsóknir og krefjast minni upplýsinga en ný lyfjaumsókn.

Hápunktar

Klínískar rannsóknir ákvarða hvort ný meðferð sé bæði örugg og áhrifarík til notkunar á mönnum.
Klínískar rannsóknir, sem eru gerðar í þremur áföngum, eru lykilþáttur í lyfjasamþykktarferlinu.
Aðeins um 5% allra nýrra meðferða standast allar þrjár hindranirnar, sem leiðir til þess að líftækni- og lyfjabirgðir eru mjög áhættusamar en einnig hugsanlega mjög gefandi fyrir fjárfesta.